NeuBase Therapeutics, Inc.

NeuBase Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der präklinischen Phase. Es entwickelt eine modulare Peptid-Nukleinsäure (PNA)-Antisense-Oligo (PATrOL)-Plattform zur Behandlung genetischer Krankheiten mit einem einzigen, zusammenhängenden Ansatz. Die Programme des Unternehmens sind NT-0100 bei Huntington, NT-0200 bei myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) und NT-0300 bei KRAS-bedingten Krebserkrankungen. Das Programm NT-0100 ist ein PATrOL-gestütztes therapeutisches Programm, das entwickelt wird, um die Mutationserweiterung in der HD-DNA oder -RNA anzugehen. Das Programm NT-0200 ist ein PATrOL-fähiges therapeutisches Programm, das entwickelt wird, um die Mutationserweiterung in der RNA der DM1-Krankheit anzugehen. Das Programm NT-0300 ist ein PATrOL-fähiges therapeutisches Programm, das für das mutierte KRAS-Gen entwickelt wird. Es nutzt seine Plattform, um Krankheiten anzugehen, die einen genetischen Ursprung haben, wobei der Schwerpunkt zunächst auf dem Gen-Silencing bei DM1, der Huntington-Krankheit (HD) und der Onkologie sowie auf Anwendungen im Bereich des Gene Editing liegt. Das Unternehmen konzentriert sich außerdem auf die Identifizierung und Bewertung mehrerer Indikationen für eine mögliche Entwicklung.