Moleculin Biotech, Inc. gab den Beginn einer von Prüfärzten initiierten Phase-2-Studie bekannt, in der WP1066 in Kombination mit Strahlentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit Glioblastom (NU 21C06) untersucht wird. Die Studie wird im Rahmen der Investigative New Drug Application (IND) der Northwestern University durchgeführt, die einen Querverweis auf die eigene IND des Unternehmens enthält, die im April 2022 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) genehmigt wurde. Diese Studie wird von den National Institutes of Health (NIH) und BrainUp®, einer gemeinnützigen Organisation, die sich für die Aufklärung über Hirntumore einsetzt, finanziert.

WP1066 ist der Immun-/Transkriptionsmodulator von Moleculin, der die Immunantwort auf Tumore stimulieren soll, indem er die fehlgeleitete Aktivität regulatorischer T-Zellen hemmt und gleichzeitig wichtige onkogene Transkriptionsfaktoren hemmt, darunter p-STAT3 (phosphorylierter Signalüberträger und Aktivator der Transkription 3), c-Myc (ein zellulärer Signalüberträger, der nach einem homologen Vogelvirus namens Myelocytomatosis benannt ist) und HIF-1a (Hypoxie-induzierbarer Faktor 1a). Diese Transkriptionsfaktoren sind aufgrund ihrer Rolle beim Überleben und bei der Vermehrung von Krebszellen, bei der Angiogenese (Durchblutung von Gefäßen), der Invasion, der Metastasierung und den mit Tumoren verbundenen Entzündungen begehrte Ziele. Bei der Studie NU 21C06 handelt es sich um eine offene, mehrarmige Phase-2-Studie zur Strahlentherapie in Kombination mit WP1066 bei neu diagnostizierten Glioblastom-Patienten mit IDH-Wildtyp (Isocitratdehydrogenase) und MGMT-Unmethylierung.

Der primäre Endpunkt der Studie ist das progressionsfreie Überleben und der sekundäre Endpunkt umfasst die Analyse der Mikroumgebung des Tumors. Das Glioblastom ist eine häufige Tumorart, die im Gehirn entsteht. Die durchschnittliche jährliche altersbereinigte Inzidenzrate des Glioblastoms beträgt 3,19 pro 100.000 Personen in den Vereinigten Staaten. Das Glioblastom ist der aggressivste bösartige primäre Hirntumor mit einer medianen Überlebenszeit von nur 15 Monaten.

Es ist der häufigste bösartige primäre Hirntumor und macht 54% aller Gliome und 16% aller primären Hirntumore aus.3 Trotz der Fortschritte bei anderen Krebsarten hat sich die Überlebensrate beim Glioblastom in den letzten drei Jahrzehnten nicht wesentlich verändert. Moleculin hat den Orphan Drug Designation Status für WP1066 zur Behandlung von Hirntumoren sowie den Rare Pediatric Disease Status für drei weitere pädiatrische Indikationen erhalten.