Cidara Therapeutics, Inc. und Melinta Therapeutics, LLC gaben die Veröffentlichung von Daten aus der abgeschlossenen zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie ReSTORE bekannt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit des einmal wöchentlich verabreichten Antimykotikums Rezafungin als mögliche Behandlung von Candidämie und invasiver Candidose untersucht wurde. Die in der Fachzeitschrift The Lancet unter dem Titel oRezafungin versus Caspofungin for treatment of candidaemia and invasive candidiasis (ReSTORE): a multicentre, double-blind, double-dummy, randomised phase 3 trial,o veröffentlichten Daten belegen die statistische Nichtunterlegenheit von einmal wöchentlich verabreichtem Rezafungin gegenüber dem derzeitigen Standardmedikament Caspofungin, das einmal täglich verabreicht wird. Cidara meldete im Dezember 2021 positive Topline-Ergebnisse aus ReSTORE. Rezafungin erfüllte den primären Endpunkt für die Einreichung der New Drug Application (NDA) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA), nämlich die Gesamtmortalität am Tag 30, und erfüllte auch den primären Endpunkt für die Einreichung der Marketing Authorization Application (MAA) bei der European Medicines Agency (EMA), nämlich die globale Heilung am Tag 14. In der Studie untersuchten die Forscher eine 400-Milligramm-Dosis (mg) Rezafungin in der ersten Woche, gefolgt von einer 200-Milligramm-Dosis, die einmal wöchentlich über insgesamt vier Wochen verabreicht wurde. Rezafungin war im Allgemeinen gut verträglich und hatte ein ähnliches Sicherheitsprofil wie Caspofungin.
Die FDA hat den Zulassungsantrag von Cidara für Rezafungin zur Behandlung von Candidämie und invasiver Candidose zur Einreichung angenommen und ein vorrangiges Prüfverfahren gewährt. Die FDA hat den 22. März 2023 als Zieldatum für den PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) festgelegt, was durch die Einstufung von Rezafungin als qualifiziertes Produkt für Infektionskrankheiten (Qualified Infectious Disease Product, QIDP) ermöglicht wird. Die FDA hat mitgeteilt, dass der Antrag auf einer geplanten Sitzung des Antimicrobial Drugs Advisory Committee am 24. Januar 2023 erörtert wird. Rezafungin ist ein neuartiges, einmal wöchentlich zu verabreichendes Echinocandin, das sowohl für die Behandlung als auch für die Vorbeugung von schweren Pilzinfektionen wie Candidämie und invasiver Candidose entwickelt wird. Die Struktur und die Eigenschaften von Rezafungin sind speziell darauf ausgerichtet, einen klinisch validierten Mechanismus zu verbessern, um die Wirksamkeit und das Sicherheitspotenzial für Patienten zu erhöhen. Cidara hat eine klinische Phase-3-Studie mit Rezafungin zur Behandlung von Candidämie und/oder invasiver Candidose (ReSTORE-Studie) abgeschlossen und führt derzeit eine zweite klinische Phase-3-Studie mit Rezafungin zur Prävention invasiver Pilzerkrankungen bei Patienten durch, die sich einer allogenen Blut- und Knochenmarktransplantation unterziehen (ReSPECT-Studie). Rezafungin wurde von der FDA als QIDP mit Fast-Track-Status eingestuft und erhielt sowohl in den USA als auch in der EU den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von invasiver Candidiasis.