Labcorp erhält FDA-Zulassung für erstes begleitendes Diagnostikum zur Verwendung mit der neu zugelassenen Gentherapie von Pfizer zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie B

Labcorp hat bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE Assay zugelassen hat. Dabei handelt es sich um ein begleitendes Diagnostikum (CDx) zur Bestimmung der Eignung von Patienten für eine Behandlung mit BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), der kürzlich von der FDA zugelassenen Gentherapie für Hämophilie B von Pfizer. Der zellbasierte nAbCyte-Test für neutralisierende Antikörper ist Bestandteil des Programms von Pfizer, um Gentherapien auf der Basis von rekombinanten adeno-assoziierten Viren (rAAV) auf die geeignete Patientengruppe auszurichten. Vor der Infusion mit BEQVEZ müssen die Patienten auf bereits vorhandene Anti-AAVRh74var-Antikörper getestet werden.

Der zellbasierte nAbCyte-Test von Labcorp für neutralisierende Antikörper wird den genauen Nachweis bereits vorhandener neutralisierender Antikörper (nAbs) ermöglichen, die die Sicherheit und/oder Wirksamkeit der einmaligen Behandlung beeinträchtigen könnten. In den Vereinigten Staaten leben schätzungsweise 6.000 Menschen mit Hämophilie B. Dabei handelt es sich um eine seltene, vererbte Blutungsstörung, die aufgrund eines Mangels an Faktor IX (FIX) die normale Blutgerinnung verhindert, so dass Betroffene häufiger und länger bluten als andere. Es wird geschätzt, dass bis zu 60% der amerikanischen Bevölkerung bereits vorhandene Anti-AAV-Antikörper haben, die die rAAV-Gentherapie beeinträchtigen könnten. Dies zeigt, wie wichtig es ist, dass vor der Behandlung mit BEQVEZ ein nAbCyte CDx-Test durchgeführt wird.

Die Ergebnisse des nAbCyte-Tests werden qualitativ als negativ (nicht nachgewiesen) oder positiv (nachgewiesen) angegeben. Ein negatives Testergebnis bedeutet, dass eine Person mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B für eine BEQVEZ-Therapie in Betracht gezogen werden kann. Die FDA-Zulassung des nAbCyte Anti-AAVRh74var HB-FE CDx baut auf den umfassenden Zell- und Gentherapielösungen von Labcorp auf, zu denen auch die spezialisierte vorklinische Toxikologie, die Entwicklung von Biomarkern und CDx sowie die Fähigkeiten zur Nachkommerzialisierung gehören.