Krystal Biotech, Inc. gab bekannt, dass der Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zum pädiatrischen Prüfkonzept (PIP) für beremagene geperpavec (B-VEC) zur Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa abgegeben hat. Im Rahmen des Zulassungsverfahrens für neue Arzneimittel in Europa verlangt die EMA von den Unternehmen die Vorlage eines PIP, in dem sie ihre Strategie für die Prüfung des neuen Arzneimittels in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe darlegen. Ein genehmigter PIP ist eine Voraussetzung für die Einreichung eines Zulassungsantrags (MAA).

Die positive Stellungnahme stützt sich auf das nicht-klinische Sicherheitsprogramm von B-VEC sowie auf die Daten aus den in den USA durchgeführten klinischen Studien, die in den bevorstehenden MAA aufgenommen werden sollen. Auf der Grundlage dieses positiven Gutachtens hätte das Unternehmen Anspruch auf bis zu zwei weitere Jahre Marktexklusivität in der EU, zusätzlich zu der zehnjährigen EU-Marktexklusivität nach der Marktzulassung in der EU. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die EMA haben B-VEC den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) zur Behandlung von DEB zuerkannt.

Die FDA hat B-VEC den Fast-Track-Status, die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) und den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die Behandlung von DEB erteilt. B-VEC hat Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) nach der Zulassung von B-VEC in den USA. Die EMA hat B-VEC für die Behandlung von DEB die PRIority MEdicines (PRIME) Zulassung erteilt.