Krystal Biotech, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Zulassungsantrag (IND) für KB408 zur Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATD) genehmigt hat. KB408 ist ein modifizierter, replikationsdefekter, nicht-integrierender, von HSV-1 abgeleiteter Vektor, der zwei Kopien des Gens der Serpin-Familie A, Mitglied 1 (SERPINA1) in voller Länge trägt, um die Expression von Alpha-1-Antitrypsin (AAT) zu ermöglichen. KB408 ist für die inhalative Verabreichung an die Atemwegszellen der Lunge durch Vernebelung formuliert.

Am 15. August 2023 reichte das Unternehmen einen IND-Antrag ein, um bei der FDA die Genehmigung für den Beginn einer klinischen Studie der Phase 1 mit KB408 zu beantragen. Nach Ablauf der 30-tägigen Prüfungsfrist erhielt das Unternehmen von der FDA die Mitteilung, dass der IND-Antrag genehmigt wurde. Das Unternehmen geht davon aus, dass der erste Patient in einer klinischen Phase-1-Studie im ersten Quartal 2024 behandelt wird.

Am 5. September erteilte die FDA den Orphan-Drug-Status für KB408 zur Behandlung von AATD. Bei der klinischen Phase-1-Studie handelt es sich um eine offene Phase-1-Studie mit einmaliger Dosiseskalation bei erwachsenen Patienten mit AATD mit einem PI*ZZ-Genotyp. Es werden drei geplante Dosisstufen von KB408 mit drei Patienten in jeder Kohorte untersucht, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von KB408 zu bewerten.