Krystal Biotech, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) VYJUVEKo (beremagene geperpavec-svdt) für die Behandlung von Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) im Alter von sechs Monaten oder älter zugelassen hat. VYJUVEK zielt auf die genetische Ursache von DEB ab, indem es funktionale Kopien des menschlichen COL7A1-Gens bereitstellt, um die Wundheilung und die anhaltende Expression des funktionalen COL7-Proteins bei erneuter Verabreichung zu gewährleisten. VYJUVEK ist die erste wiederverwendbare Gentherapie und das erste und einzige von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von DEB, sowohl rezessiv als auch dominant, das von medizinischem Fachpersonal entweder in einer medizinischen Einrichtung oder zu Hause verabreicht werden kann.

DEB ist eine seltene und schwerwiegende Krankheit, die Haut und Schleimhautgewebe betrifft und durch eine oder mehrere Mutationen im COL7A1-Gen verursacht wird. Das COL7A1-Gen ist für die Produktion des funktionellen COL7-Proteins verantwortlich, das Verankerungsfibrillen bildet, die für die Verbindung der Dermis (innere Hautschicht) mit der Epidermis (äußere Hautschicht) notwendig sind. Der Mangel an funktionsfähigen Verankerungsfibrillen bei DEB-Patienten führt zu extrem brüchiger Haut, die schon bei geringer Reibung oder Trauma Blasen wirft und reißt.

DEB-Patienten leiden unter offenen Wunden, die zu wiederkehrenden Hautinfektionen und Fibrose führen, die die Fusion von Fingern und Zehen verursachen können und letztlich das Risiko erhöhen, eine aggressive Form von Hautkrebs zu entwickeln. Die FDA-Zulassung von VYJUVEK stützt sich auf zwei klinische Studien. Bei der GEM-1/2-Studie handelte es sich um eine offene, randomisierte, placebokontrollierte Studie an einem einzigen Zentrum, die zeigte, dass die wiederholte topische Anwendung von VYJUVEK zu einem dauerhaften Wundverschluss, einer kutanen COL7-Expression in voller Länge und der Bildung von Verankerungsfibrillen bei minimalen gemeldeten Nebenwirkungen führte.

Bei der GEM-3-Studie handelte es sich um eine doppelblinde, multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Studie, die sowohl den primären Endpunkt der vollständigen Wundheilung nach sechs Monaten als auch den wichtigen sekundären Endpunkt der vollständigen Wundheilung nach drei Monaten erreichte. VYJUVEK wurde gut vertragen, es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit dem Medikament auf, und die Behandlung wurde nicht abgebrochen. VYJUVEK wird voraussichtlich im dritten Quartal 2023 in den Vereinigten Staaten verfügbar sein, und das Unternehmen wird sofort mit der Vermarktung von VYJUVEK beginnen.

Um die Bedürfnisse von Patienten, Betreuern und Familien zu erfüllen, wenn sie ihre VYJUVEK-Behandlung beginnen und fortsetzen, hat das Unternehmen Krystal Connect entwickelt, ein personalisiertes Unterstützungsprogramm. Das Programm umfasst Ressourcen, die Fragen zu VYJUVEK beantworten, Gesundheitsleistungen überprüfen, die Behandlungsplanung und -verwaltung unterstützen und Informationen über finanzielle Unterstützung für berechtigte Patienten bereitstellen können. Für weitere Informationen können Patienten, Betreuer und medizinisches Fachpersonal Krystal Connect unter 1-844-5-KRYSTAL anrufen.

Mit dieser Zulassung hat die FDA dem Unternehmen einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgestellt, der eine vorrangige Prüfung eines späteren Arzneimittelantrags ermöglicht, der ansonsten nicht für eine vorrangige Prüfung in Frage käme. Mit dem PRV-Programm soll die Entwicklung neuer Medikamente zur Vorbeugung oder Behandlung seltener Krankheiten gefördert werden. Außerhalb der USA hat die Europäische Arzneimittelagentur VYJUVEK den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation) und den PRIME-Status (PRIority MEdicines) für die Behandlung von DEB zuerkannt.

Das Unternehmen rechnet mit dem Beginn des offiziellen Zulassungsverfahrens in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 und einer möglichen Zulassung im Jahr 2024. Das Unternehmen arbeitet auch mit der japanischen Behörde für Arzneimittel und Medizinprodukte zusammen, um VYJUVEK zu untersuchen und die Zulassung für eine mögliche Markteinführung im Jahr 2025 zu beantragen.