Am 19. Mai 2023 erhielt Krystal Biotech, ein Kunde von Berkshire Sterile Manufacturing (BSM), die FDA-Zulassung für VYJUVEK, die allererste topische Gentherapie, die zur Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) bei Kindern und Erwachsenen ab sechs Monaten zugelassen ist. BSM liefert ein Gel als Hilfsstoff, eine Schlüsselkomponente dieser neuen und innovativen Therapie. VYJUVEK ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Behandlung für DEB und zielt darauf ab, die zugrunde liegende genetische Ursache der Krankheit anzugehen.

Berkshire Sterile Manufacturing stellt ein Hilfsstoffgel her, das eine Komponente des Produkts bildet, das topisch auf offene Wunden auf der Haut aufgetragen wird. DEB ist eine seltene und schmerzhafte Hauterkrankung, die sich als extrem brüchige Haut äußert, die bei geringer Reibung oder Trauma, wie Reiben oder Kratzen, Blasen wirft und reißt. Ursache sind Mutationen im COL7A1-Gen, die zu einem Mangel an funktionsfähigem Typ VII-Kollagen führen. Dadurch wird die Bildung von Verankerungsfibrillen in der Haut gestört und die Haftung der Epidermis an der Dermis verhindert.

Die Krankheit wird oft vererbt oder ist das Ergebnis einer genetischen Mutation und tritt bereits im Kindesalter auf. Weniger als eines von 20.000 Kindern ist betroffen, und diese Patienten werden oft "Schmetterlingskinder" genannt, weil ihre Haut so zerbrechlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings. In schweren Fällen sind die Patienten mit schmerzhaften Wunden übersät, die nur schwer von selbst heilen und zu Sehstörungen, Entstellungen und anderen schweren und manchmal tödlichen medizinischen Komplikationen führen können.