Korro gibt die Auswahl seines ersten Entwicklungskandidaten für die potenzielle Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels bekannt
Am 07. Dezember 2023 um 14:00 Uhr
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Korro Bio, Inc. hat seinen ersten Entwicklungskandidaten, KRRO-110, für die potenzielle Behandlung von AATD nominiert. KRRO-110 ist ein urheberrechtlich geschütztes RNA-Editier-Oligonukleotid, das mithilfe der von Genevant lizenzierten und klinisch validierten LNP-Technologie in Leberzellen eingebracht wird. KRRO-110 ist so konzipiert, dass es ein körpereigenes Enzym, die auf RNA wirkende Adenosin-Desaminase (ADAR), zur Reparatur einer pathogenen Einzelnukleotidvariante (SNV) auf der RNA einsetzt und die Produktion von normalem A1AT wiederherstellt.
AATD ist eine vererbte genetische Störung, die durch SNVs im SERPINA1-Gen verursacht wird und zu schweren fortschreitenden Lungenerkrankungen, einschließlich Emphysem und chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD), sowie zu Lebererkrankungen führen kann. Weltweit gibt es schätzungsweise 3,4 Millionen Menschen mit einer Allelkombination des Mangels. Die einzige derzeit von der FDA zugelassene Behandlung für AATD ist die Augmentationstherapie, eine einmal wöchentliche Infusion von gepooltem A1AT-Protein aus menschlichem Plasma, die die Erscheinungsformen der AATD nicht angemessen behandelt.
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Korro Bio, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen erforscht, entwickelt und vermarktet genetische Arzneimittel, die auf dem Editieren von Ribonukleinsäure (RNA) basieren und die Behandlung sowohl seltener als auch weit verbreiteter Krankheiten ermöglichen. Das Unternehmen entwickelt ein Portfolio von differenzierten Programmen, die den natürlichen RNA-Editierungsprozess des Körpers nutzen, um eine präzise, aber vorübergehende Änderung einzelner Basen zu bewirken. Durch das Editieren von RNA anstelle von DNA erweitert das Unternehmen die Reichweite von genetischen Medikamenten. Sein Oligonukleotid-gefördertes RNA-Editing (OPERA) ist eine grundlegende Plattform für das RNA-Editing, die darauf ausgelegt ist, RNA in vivo zu editieren, indem sie einen Oligonukleotid-Leitfaden liefert, der auf spezifische RNA-Sequenzen abzielt. OPERA nutzt den natürlichen Prozess der Zelle mit seinem synthetischen Oligo und katalysiert eine einzige Basenveränderung, um die Proteinsequenz und -funktion zu verändern, ohne dass das eigene Genom dauerhaft verändert werden muss. Das Unternehmen konzentriert sich unter anderem auf die Leber und das zentrale Nervensystem (ZNS).