MEDIPAL HOLDINGS Corporation und JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. gaben bekannt, dass die Vorstände beider Unternehmen zwei Vereinbarungen über JR-446, eine die Blut-Hirn-Schranke (BHS) durchdringende Form von a-N-Acetylglucosaminidase, die unter Verwendung der proprietären J-Brain Cargo®?-Technologie von JCR entwickelt wurde, für die Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB oder Sanfilippo-Syndrom Typ B) abschließen. Im Oktober 2022 gingen beide Unternehmen eine Partnerschaft für die Entwicklung bestimmter Medikamente zur Behandlung von sehr seltenen Krankheiten ein.

JR-446 ist ein zusätzliches Programm im Rahmen dieser Partnerschaft. Im Rahmen der Lizenzvereinbarung außerhalb Japans wird MEDIPAL ein exklusives Vermarktungsrecht für JR-446 mit Unterlizenzierungsrechten erwerben, einschließlich der klinischen Entwicklung, Herstellung und Vermarktung. Im Rahmen der Vereinbarung über die Zusammenarbeit in Japan wird MEDIPAL JCR bei der klinischen Entwicklung von JR-446 in Japan unterstützen, einschließlich des Vertriebs von Prüfpräparaten, der Aufklärung über die Krankheit und der Durchführung klinischer Studien.

MEDIPAL wird im Rahmen eines Gewinnbeteiligungsmodells einen bestimmten Gewinn erhalten, der sich nach dem Umsatz in Japan richtet. In Übereinstimmung mit beiden Vereinbarungen wird JCR Vorauszahlungen erhalten. Darüber hinaus erhält JCR Lizenzgebühren in Abhängigkeit von den Verkäufen außerhalb Japans und Meilensteinzahlungen, wenn relevante Meilensteine im Entwicklungsfortschritt in Japan erreicht werden.

JCR ist für den Vertrieb in Japan verantwortlich und wird die Umsätze verbuchen. JR-446 ist ein neuartiges Medikament, das auf der Grundlage der J-Brain Cargo®-Technologie entwickelt wurde, die durch die Zulassung von IZCARGO® für die Behandlung von MPS II in Japan im Jahr 2021 klinisch validiert wurde. Tierstudien haben bereits bestätigt, dass JR-446 in das ZNS (Zentrales Nervensystem) und in somatische Organe gelangt und eine signifikante Reduktion des Substrats bewirkt, das durch den Mangel an dem Enzym verursacht wird, das für das Auftreten von MPS IIIB verantwortlich ist.

Da es keinen etablierten Behandlungsstandard für MPS IIIB gibt, wird davon ausgegangen, dass JR-446 das Potenzial hat, eine transformative Behandlung von MPS IIIB zu werden. MEDIPAL und JCR sind sich der Dringlichkeit bewusst, eine Behandlung für MPS IIIB zu entwickeln, für die es keine etablierte Therapie gibt. Es wird auch darauf hingewiesen, dass es in Japan und in Übersee potenziell nicht diagnostizierte und fehldiagnostizierte MPS IIIB-Patienten gibt, da die Krankheit mit anderen Krankheiten verwechselt werden kann.