JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. gab die wichtigsten Ergebnisse der 52-Wochen-Zwischenergebnisse seiner globalen Phase I/II-Studie mit JR-171 (INN: Lepunafusp alfa) bei Menschen mit Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I, auch bekannt als Hurler-, Hurler-Scheie- und Scheie-Syndrom) bekannt. JCR Pharmaceuticals plant, am 4. Oktober 2023 ein Webinar zu veranstalten, um weitere Einzelheiten zu den 52-Wochen-Ergebnissen der klinischen Studie zu präsentieren. Die klinische Studie der Phase I/II wird an mehreren Zentren in Brasilien, Japan und den Vereinigten Staaten durchgeführt und besteht aus zwei Teilen: Teil 1 der offenen Studie ist eine 4-wöchige Dosis-Eskalationsstudie bei erwachsenen Personen mit MPS I, während Teil 2 zwei Dosen von JR-171 bei pädiatrischen und erwachsenen Personen mit MPS I vergleicht. Die Hauptziele der klinischen Phase I/II-Studie bestehen darin, die Sicherheit einer chronischen Verabreichung von JR-171 bei Personen mit MPS I, die Pharmakokinetik von JR-171, die somatische Krankheitskontrolle auf der Grundlage von Biomarkern und somatischen Endpunkten sowie frühe Anzeichen einer Wirksamkeit auf zentralnervöse Anzeichen und Symptome von MPS I zu untersuchen. Auf einem weltweiten Sympoisum TM2023 im Februar 2023 präsentierte JCR bereits, dass die Verringerung der Liquor-Biomarker bei allen Patienten beobachtet wurde und dass die Biomarker im Serum und Urin bei einer 12-wöchigen Behandlung mit JR-171 abnahmen (bei behandlungsfreien Patienten) oder stabil waren (bei Patienten mit Enzymersatztherapie ("ERT")).

Während der Studie wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) im Zusammenhang mit dem Medikament gemeldet. Es gab keine groben Unterschiede im Sicherheitsprofil von JR-171 bei beiden getesteten Dosierungen.