MediPal Holdings Corporation und JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. gaben den Abschluss der behördlichen Prüfung durch die Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) für die Notifizierung der klinischen Studie der Phase I/II von JR-446, einer die Blut-Hirn-Schranke durchdringenden a-N-Acetylglucosaminidase, zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB; Sanfilippo-Syndrom Typ B), einer verheerenden und sehr seltenen lysosomalen Speicherkrankheit, bekannt. MPS IIIB betrifft schätzungsweise 500 bis 1.000 Menschen weltweit und verursacht schwere Symptome im zentralen Nervensystem. Trotz des dringenden Bedarfs gibt es derzeit keine zugelassene Behandlung für diese Krankheit. JR-446, das auf der Grundlage der von JCR entwickelten J-Brain Cargo-Technologie entwickelt wurde, hat vielversprechende präklinische Ergebnisse bei der Behandlung der Symptome dieser schwierigen Erkrankung gezeigt.

Im September 2023 sicherten sich MEDIPAL und JCR eine Lizenz für die Vermarktung von JR-446 in Übersee und gingen eine Partnerschaft für die Entwicklung und Vermarktung in Japan ein, die auf MPS IIIB2 abzielt. Da die behördliche Prüfung nun abgeschlossen ist, plant das Unternehmen, die klinische Studie in Japan in der ersten Hälfte des Geschäftsjahres 2024 (April bis September) zu beginnen. Diese Zusammenarbeit unterstreicht das Engagement von MEDIPAL und JCR bei der Entwicklung von Therapien für ultraseltene Krankheiten.

Durch die Entwicklung von Therapien wie JR-446 will das Unternehmen Patienten und ihren Familien Hoffnung geben, den Unternehmenswert steigern und zu einer Gesellschaft beitragen, in der jeder mit körperlichem und geistigem Wohlbefinden leben kann.