Ionis Pharmaceuticals, Inc. gab positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie OASIS-HAE zu Donidalorsen bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) bekannt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, nämlich die Verringerung der Häufigkeit von Angioödem-Attacken bei Patienten, die mit donidalorsen (80 mg) durch subkutane Injektion alle 4 Wochen (Q4W) (p < 0,001) oder alle 8 Wochen (Q8W) (p=0,004) behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo. Darüber hinaus zeigte die Studie, dass Donidalorsen bei allen sekundären Endpunkten in der Q4W-Gruppe und bei den wichtigsten sekundären Endpunkten in der Q8W-Gruppe statistische Signifikanz erreichte.

Donidalorsen wies in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, und es traten bei den mit Donidalorsen behandelten Patienten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. HAE ist eine seltene und lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die unvorhersehbare und häufige schwere Schwellungen der Haut, des Magen-Darm-Trakts, der oberen Atemwege, des Gesichts und des Rachens verursacht. Donidalorsen ist ein prophylaktisches RNA-Medikament, das darauf abzielt, die Produktion von Präkallikrein (PKK) gezielt zu hemmen und so den Weg zu unterbrechen, der zu HAE-Attacken führt.

Auf der Grundlage dieser Daten bereitet Ionis die Einreichung eines Zulassungsantrags für ein neues Medikament bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA vor. Otsuka, das die Exklusivrechte für die Vermarktung von Donidalorsen in Europa besitzt, bereitet sich darauf vor, einen Antrag auf Marktzulassung bei der Europäischen Arzneimittelagentur einzureichen. Donidalorsen hat in den USA den Orphan Drug Designation Status erhalten, und das Verfahren für den Orphan Drug Designation Status in der EU läuft noch.

Ionis plant, die Ergebnisse der Phase-3-Studie OASIS-HAE bis Mitte des Jahres auf einem medizinischen Kongress zu präsentieren. Ionis plant außerdem, bis Mitte des Jahres die Ergebnisse der Phase-3-Studie OASIS-Plus vorzustellen, die sowohl die offene Erweiterung der Phase-3-Studie als auch eine separate Kohorte von Patienten umfasst, die von einem anderen prophylaktischen HAE-Medikament auf Donidalorsen umgestellt wurden.