Inhibrx, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) INBRX-101, einem optimierten rekombinanten humanen AAT-Fc-Fusionsprotein, den Fast-Track-Status für die Behandlung von Patienten mit Emphysem aufgrund von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) erteilt hat. Der Fast-Track-Status wird von der FDA auf Antrag des Sponsors gewährt, um die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten zu erleichtern und deren Prüfung zu beschleunigen. Je nach Entwicklungsstadium des Produkts muss der Sponsor der FDA auch nicht-klinische oder klinische Daten vorlegen, um das Potenzial des Medikaments zur Deckung des ungedeckten medizinischen Bedarfs für eine solche Krankheit oder ein solches Leiden nachzuweisen.

Arzneimittel in der Erprobungsphase mit Fast-Track-Status können von einer frühzeitigen und häufigen Kommunikation mit der FDA profitieren und haben Anspruch auf eine fortlaufende Einreichung und Prüfung ihres künftigen Zulassungsantrags durch die FDA. Die ElevAATe-Studie (NCT05856331) ist eine zulassungsfähige Studie für INBRX-101, die im April 2023 begonnen wird und als randomisierte, kontrollierte, doppelblinde, direkte Überlegenheitsstudie konzipiert ist, in der INBRX-101 gegen aus Plasma gewonnenes AAT untersucht wird. Es wurden keine sicherheitsrelevanten oder PK/PD-bezogenen Anzeichen für neutralisierende Anti-Arzneimittel-Antikörper beobachtet.

Im März 2022 erteilte die FDA den Orphan-Drug-Status für INBRX-101 zur Behandlung von AATD.