HitGen Inc. gab den Abschluss einer Forschungskooperation mit LoQus23 Therapeutics Ltd. bekannt, einem privaten Biotechnologieunternehmen, das niedermolekulare Therapien zur Behandlung der Huntington-Krankheit und anderer Triple-Repeat-Erkrankungen (TRDs) entwickelt, die auf die Reparatur von DNA-Schäden abzielen. HitGen wird seine Technologieplattform für DNA-kodierte Bibliotheken (DEL) einsetzen, um Wirkstoffe zu entdecken, die an bestimmte Targets binden, die für LoQus23 von Interesse sind. Triplett-Wiederholungskrankheiten sind genetische Störungen, die in erster Linie das Nervensystem betreffen und durch abnorme Trinukleotid-Wiederholungsexpansionen verursacht werden.

Genomweite Assoziationsstudien über die Huntington-Krankheit und andere TRDs haben gezeigt, dass klinische Krankheitsmerkmale wie das Alter des Ausbruchs und die Progressionsrate durch genetische Varianten, die die Aktivität des Mismatch-Reparatur-Signalwegs erhöhen, entscheidend verändert werden. Eine abweichende Aktivität dieses Weges führt zu weiteren Ausdehnungen von Trinukleotidwiederholungen in der DNA-Sequenz. Dies wiederum führt zu mehr Toxizität in den Neuronen anfälliger Gehirnregionen und beschleunigt so die Neurodegeneration.

Der differenzierte, strukturbasierte Ansatz von LoQus23 zielt mit niedermolekularen Medikamenten auf DNA-Schadensreparaturproteine ab, um die DNA-Instabilität zu stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie Typ 1 und anderen TRDs zu verlangsamen. HitGen ist weltweit führend in der Entwicklung der DEL-Technologie und ihrer Anwendung in der frühen Phase der Entdeckung kleiner Moleküle. Um Therapien für die anspruchsvollen TRDs zu erforschen, wird LoQus23 neue Zielmoleküle zur Verfügung stellen und HitGen wird seine umfangreichen DELs mit über 1,2 Billionen kleinen Molekülen gegen diese Zielmoleküle screenen.