Gracell Biotechnologies Inc. präsentierte längerfristige Nachbeobachtungsdaten aus einer laufenden Phase-1-Studie (IIT), in der GC012F, ein auf CD19 und B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) abzielender autologer CAR-T-Therapiekandidat, als Erstbehandlung für Patienten mit transplantationsfähigem, neu diagnostiziertem multiplem Myelom (NDMM) mit hohem Risiko untersucht wird. Der Abstract (P-136) wurde als Poster auf der 20. Jahrestagung der International Myeloma Society (IMS) in Athen, Griechenland, vorgestellt. GC012F zeigte eine 100%ige Gesamtansprechrate (ORR) und eine 100%ige MRD- sCR-Rate bei 19 transplantationsfähigen Hochrisikopatienten mit NDMM zum Stichtag 1. August 2023.

Die Daten umfassen die längerfristige Nachbeobachtung der ersten 16 Patienten, deren frühe Ergebnisse auf der Jahrestagung 2022 der American Society for Hematology (ASH) vorgestellt wurden, sowie drei weitere Patienten, die eingeschlossen und behandelt wurden. Die Daten zeigten auch, dass GC012F gut verträglich war und keine neuen Sicherheitssignale bei dieser Erstanwendung der CAR-T-Therapie beobachtet wurden. In die laufende einarmige, offene Phase 1 IIT wurden Patienten mit NDMM aufgenommen und mit GC012F in drei Zieldosisstufen behandelt.

Alle Patienten wiesen ein oder mehrere Hochrisikomerkmale auf, von denen 89% nach dem Revised International Staging System (R-ISS) als Stadium II oder III klassifiziert waren und 63% ein extramedulläres Plasmozytom hatten. Zum Stichtag 1. August 2023, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von 15,3 Monaten (Bereich: 3,1-24,5 Monate), erreichten die 19 auswertbaren Patienten nach der GC012F-Infusion hohe Ansprechraten: 100% (19/19) ORR; 100% (19/19) sCR; 100% (19/19) der Patienten erreichten eine Negativität der minimalen Resterkrankung (MRD), bewertet durch Euroflow mit einer Sensitivität von 10-6; die mediane Dauer des Ansprechens (DOR) wurde nicht erreicht. GC012F zeigte in der längerfristigen Nachbeobachtung weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil ohne neue Sicherheitsbefunde: Es wurde nur über ein geringgradiges Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) berichtet; von den sechs Patienten mit Grad 1 oder 2 CRS waren die meisten Fälle Grad 1 (5/19, 26%) und nur ein Fall von Grad 2 (1/19, 5%); bei den verbleibenden 68% (13/19) der Patienten trat kein CRS irgendeines Grades auf; keine Immuneffektorzellen-assoziierte Toxizität (ICANS) irgendeines Grades trat auf.