GlycoMimetics, Inc. gab positive erste Ergebnisse zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer Phase-1a-Studie mit GMI-1687 bei gesunden Freiwilligen bekannt. An dieser doppelblinden, einzentrigen, randomisierten, placebokontrollierten, sequentiellen Phase 1a-Studie mit einer aufsteigenden Dosis bei gesunden erwachsenen Freiwilligen nahmen 40 Probanden teil. Das von GlycoMimetics entdeckte und entwickelte GMI-1687 ist ein hochwirksamer E-Selektin-Antagonist, der nach subkutaner Verabreichung bioverfügbar ist.

Dieser Wirkstoff der zweiten Generation kann bei Entzündungskrankheiten eingesetzt werden, und die erste klinische Entwicklung des Unternehmens wird sich auf SCD konzentrieren. Es wird angenommen, dass E-Selektin eine wichtige Rolle bei VOCs, Gefäßverschlüssen und Verstopfungen spielt, die bei den Betroffenen Schmerzkrisen auslösen. Die Verabreichung von GMI-1687 durch subkutane Injektion könnte bei erfolgreicher Entwicklung in der Klinik dazu führen, dass dieses Studienmedikament als patientenkontrollierte Point-of-Care-Behandlungsoption zum Zeitpunkt des Auftretens der VOC zugelassen wird.

Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene Behandlung für den akuten Ausbruch der schmerzhaften und schwächenden VOCs.