Entrada Therapeutics, Inc. gab eine neue Zusammenarbeit mit dem Myotonic Dystrophy Clinical Research Network (DMCRN) bekannt, das END-DM1 (Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1) unterstützt. END-DM1 ist eine Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf, die das Verständnis der Krankheitsprogression bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) verbessern soll. Es handelt sich um eine nicht-interventionelle Studie, die vom DMCRN konzipiert und durchgeführt wird, einem Netzwerk medizinischer Zentren mit Erfahrung in der klinischen Versorgung und Forschung von DM1, das Daten sammelt, um künftige klinische Studien zu potenziellen Therapien für DM1 zu unterstützen.

Entradas Endosomal Escape Vehicle (EEV™)-konjugiertes Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO) wurde entwickelt, um die effiziente intrazelluläre Verabreichung eines breiten Spektrums von Therapeutika in eine Vielzahl von Organen und Geweben zu ermöglichen, die bisher als unzugänglich und unbehandelbar galten. EEV-PMO von Entrada verwendet einen allelspezifischen Ansatz, der die Triplett-Wiederholungen in der mRNA sterisch blockiert, die diese kritischen Proteine sequestrieren, um die Muskelfunktion wiederherzustellen. Auf der TIDES USA 2022: Oligonucleotide & Peptide Therapeutics Conference wurde Entradas klinischer Kandidat ENTR-701 für DM1 durch neue präklinische Daten unterstützt, die auf eine verlängerte Spleißkorrektur im Tibialis anterior, Trizeps und Quadrizeps sowie auf eine Verbesserung der Myotonie in einem DM1-Mausmodell nach einer Einzeldosis hinweisen.