Eloxx Pharmaceuticals, Inc. gab die Eröffnung der klinischen Prüfzentren für seine Phase-2-Studie mit ELX-02 zur Behandlung des Alport-Syndroms bei Patienten mit Nonsense-Mutationen bekannt. Diese klinische Proof-of-Concept-Studie wird in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 bis zu acht Alport-Syndrom-Patienten mit Nonsense-Mutationen einschließen. Die Patienten werden zwei Monate lang behandelt und anschließend drei Monate lang beobachtet.

Zu den primären Endpunkten der Studie gehört die Sicherheit, während die sekundären Endpunkte die Verringerung der Proteinurie und die Induktion der COL4A5-Proteinexpression in der Niere umfassen. Die ersten Ergebnisse werden in der ersten Hälfte des Jahres 2023 erwartet. Eloxx ist der Ansicht, dass es gute Gründe gibt, die klinische Entwicklung von ELX-02 beim Alport-Syndrom fortzusetzen. Diese beruhen auf ermutigenden präklinischen Ergebnissen, die eine potenziell therapeutische Wirkung zeigen, auf der Fähigkeit, hohe Wirkstoffkonzentrationen in der Niere im Vergleich zum Plasma bei klinisch verträglichen Dosen zu erreichen, sowie auf den klinischen Ergebnissen der Phase-2-Studie zur zystischen Fibrose.