CymaBay Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass es bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (New Drug Application, NDA) für das Prüfpräparat Seladelpar zur Behandlung der primären biliären Cholangitis einschließlich Pruritus bei Erwachsenen ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose (Child Pugh A) eingereicht hat, die auf Ursodeoxycholsäure (UDCA) nur unzureichend ansprechen oder diese nicht vertragen. CymaBay hat eine vorrangige Prüfung des Zulassungsantrags (Priority Review) beantragt, was bedeutet, dass die FDA im Falle der Annahme des Antrags die Prüfung innerhalb von sechs Monaten abschließen würde. Seladelpar hat von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) erhalten und ist der einzige potente, selektive, oral wirksame Delpar- oder PPARd-Agonist. Die Ergebnisse von Phase-3-Studien zeigen eine statistisch signifikante Verbesserung der Marker für Cholestase, die mit dem Risiko eines Fortschreitens der Erkrankung zusammenhängen, sowie für PBC-bedingten Juckreiz.

Der umfassende NDA-Antrag stützt sich auf solide Daten zur Bewertung des Wirksamkeits- und Verträglichkeitsprofils von Seladelpar bei mehr als 500 Teilnehmern mit PBC in den placebokontrollierten Phase-3-Studien RESPONSE und ENHANCE, der offenen Langzeitstudie ASSURE sowie in früheren Phase-2-Studien. Der Status eines Therapiedurchbruchs wird von der FDA für Prüfpräparate zur Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung erteilt, bei denen vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass sie bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie darstellen könnten. Die FDA aktualisierte die Breakthrough Therapy Designation für Seladelpar im Oktober 2023 in Anerkennung von Daten, die darauf hindeuten, dass Seladelpar bei Patienten ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose eine wesentliche Verbesserung gegenüber der bestehenden Therapie auf der Grundlage einer Verringerung der alkalischen Phosphatase (ALP) und einer Verbesserung des Pruritus bewirken kann.

CymaBay beabsichtigt, in der ersten Hälfte des Jahres 2024 einen Antrag auf Marktzulassung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) zu stellen. Seladelpar hat von der EMA den PRIME-Status (Priority Medicines) erhalten. Dies ist Teil des Programms zur Optimierung von Entwicklungsplänen und zur Beschleunigung der Bewertung von prioritären Arzneimitteln, damit diese früher zum Patienten gelangen können.