Leberfibrose mit mRNA-Therapeutikum
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CureVac-Studie: Präklinische Daten zeigen deutliche Verminderung von
Leberfibrose mit mRNA-Therapeutikum
30.08.2021 / 13:00
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CureVac-Studie: Präklinische Daten zeigen deutliche Verminderung von
Leberfibrose mit mRNA-Therapeutikum
- Erster direkter Nachweis der Wirksamkeit von HNF4A mRNA-Therapien in
präklinischen Mausmodellen zur Behandlung von Leberfibrose und Leberzirrhose
- Weitere Forschungsarbeiten zur Optimierung von mRNA-Therapiekandidaten für
nichtklinische und klinische Entwicklung geplant
TÜBINGEN, Deutschland/ BOSTON, USA - 30. August 2021 - CureVac N.V. (Nasdaq:
CVAC), ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das in klinischen Studien
eine neue Klasse von transformativen Medikamenten auf der Basis von
Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) entwickelt, gab heute die
Peer-Review-Publikation mit dem Titel "Therapeutic HNF4A mRNA attenuates liver
fibrosis in a preclinical model" in der Fachzeitschrift Journal of Hepatology
bekannt. Die Studie wurde zusammen mit Experten des anerkannten
REBIRTH-Forschungszentrums für translationale regenerative Medizin und der
Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie der Medizinischen
Hochschule Hannover durchgeführt, die einen Zugang zu etablierten präklinischen
Modellen für Lebererkrankungen ermöglichten. Die präklinischen Daten zeigen
erstmals die erfolgreiche Anwendung des mRNA-kodierten Transkriptionsfaktors
HNF4 alpha (Hepatozyten-Kernfaktor 4 alpha) in der Behandlung von Leberfibrose
und -zirrhose.
Leberfibrose ist durch die Bildung von Narbengewebe in der Leber
gekennzeichnet, das zu einer zunehmenden Beeinträchtigung der Leberfunktion
führt. In Folge kann dies eine irreversible Leberzirrhose im fortgeschrittenen
Stadium hervorrufen und schließlich zu Leberversagen oder Krebs führen. HNF4
alpha ist ein wichtiger Schlüsselregulator des Leberstoffwechsels, dessen
Spiegel mit Fortschreiten der Krankheit nachweislich abnimmt. In dieser Studie
wurde in vier unabhängigen Mausmodellen der Krankheit mRNA verabreicht, die für
HNF4A kodiert. Dadurch konnte der HNF4A-Spiegel wiederhergestellt und die
Schädigung der Leber deutlich verringert werden.
"Leberfibrose und Leberzirrhose verursachen jährlich Millionen von Todesfällen
und stellen weltweit eine große Belastung für das Gesundheitswesen dar", sagte
Dr. Igor Splawski, Chief Scientific Officer bei CureVac. "Mit diesen
präklinischen Daten hat die Studie erstmals das Potential von HNF4A
mRNA-Therapien für die Behandlung von Leberfibrose gezeigt. Innerhalb unserer
vielfältigen Pipeline für proteinbasierte Therapien mit Schwerpunkt auf
optimierten mRNAs, die die Produktion von Antikörpern oder therapeutischen
Proteinen anregen, werden wir die Zusammenarbeit mit der Medizinischen
Hochschule Hannover fortsetzen und weitere HNF4A mRNA-Therapiekandidaten für
leberspezifische Erkrankungen optimieren."
"Der Mangel an zugelassenen Medikamenten, die eine Leberfibrose wirksam
behandeln können, erfordert die rasche Entwicklung neuer antifibrotischer
Therapien", fügt Dr. Amar Deep Sharma, Hauptautor der Studie, hinzu. "Unsere
Studie liefert den ersten experimentellen Beweis, dass mRNA-Therapien
tatsächlich eine potentielle Behandlungsoption für Fibrose darstellen. Weitere
Forschungsarbeiten sind bereits im Gange, um wichtige Meilensteine zu
erreichen, die den Einsatz von HNF4 alpha und anderen mRNAs als Therapien für
tödliche Lebererkrankungen erleichtern können."
Im Rahmen der Studie wurden Lipid-Nanopartikel, die die mRNA für das
menschliche HNF4A enthalten, in vier unabhängigen Mausmodellen mehrfach
intravenös injiziert. Nach acht Injektionen von 1 und 2 mg/kg formulierter mRNA
reduzierte sich die Zahl der Fälle von Leberfibrose und der daraus
resultierenden Schädigungen der Leber deutlich. Darüber hinaus regte die
Behandlung die zellulären Prozesse an, die für eine normale Funktion der Leber
erforderlich sind. Die fortlaufende Forschung beschäftigt sich mit der
Verbesserung der mRNA für die weitere nicht-klinische und klinische
Entwicklung.
Über CureVac
CureVac ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen auf dem Gebiet der
mRNA-Technologie (Boten-RNA, von engl. messenger RNA) mit mehr als 20 Jahren
Erfahrung in der Entwicklung und Optimierung dieses vielseitigen biologischen
Moleküls für medizinische Zwecke. Das Prinzip von CureVacs proprietärer
Technologie basiert auf der Nutzung von optimierter mRNA als Datenträger, um
den menschlichen Körper zur Produktion der entsprechend kodierten Proteine
anzuleiten, mit welchen eine Vielzahl von Erkrankungen bekämpft werden können.
Im Juli 2020 ging CureVac eine Partnerschaft mit GlaxoSmithKline plc (GSK) ein,
um gemeinsam neue Produkte im Bereich der prophylaktischen Impfstoffe gegen
Infektionskrankheiten auf Basis der mRNA-Technologie der zweiten Generation von
CureVac zu entwickeln. Im Februar 2021 wurde die Zusammenarbeit für die
Entwicklung von COVID-19-Impfstoffkandidaten der zweiten Generation erweitert.
Auf der Grundlage seiner firmeneigenen Technologie hat das Unternehmen eine
umfangreiche klinische Pipeline in den Bereichen der prophylaktischen
Impfstoffe, Krebstherapien, Antikörpertherapien und zur Behandlung seltener
Krankheiten aufgebaut. CureVac ist seit August 2020 an der New Yorker Nasdaq
notiert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Tübingen, Deutschland, und
beschäftigt mehr als 700 Mitarbeiter an den Standorten Tübingen, Frankfurt und
Boston, USA. Weitere Informationen finden Sie unter www.curevac.com.
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M: +49 160 90 496949
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Schlüsselpersonal, die Abhängigkeit vom Schutz des geistigen Eigentums, die
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