Cereno Scientific gab bekannt, dass die Phase-II-Studie mit CS1 bei der seltenen Krankheit Pulmonale Arterielle Hypertonie (PAH) die Rekrutierungsphase abgeschlossen hat und mit der Topline fortfährt. Auf Empfehlung des klinischen Lenkungsausschusses der Studie hat Cereno Scientific beschlossen, die Patientenrekrutierung für die Studie CS1-003 bis zum 1. Juli 2024 abzuschließen. Der klinische Lenkungsausschuss der Studie kam zu dem Schluss, dass ausreichend Daten für die Bewertung der nächsten Entwicklungsschritte vorliegen.

Topline-Ergebnisse werden im dritten Quartal 2024 bekannt gegeben. Das einzigartige Wirksamkeitsprofil von CS1 passt gut zu den pathogenetischen Mechanismen der PAH und dürfte den großen ungedeckten Bedarf an besseren Behandlungsalternativen decken. Ziel der Entwicklung von CS1 ist es, Patienten mit PAH eine verbesserte Lebensqualität und ein längeres Leben mit CS1 zu ermöglichen.

Cereno Scientific hat im vergangenen Jahr ermutigende Ergebnisse aus der laufenden Phase-II-Studie gemeldet, die auf eine mögliche positive Wirkung des Medikamentenkandidaten CS1 bei Patienten mit der schweren seltenen Krankheit PAH hindeuten. Eine Fallstudie mit dem ersten Patienten, der die Studie in einem der Studienzentren abgeschlossen hat, zeigte bemerkenswerte Wirksamkeitsdaten. Nach einer 12-wöchigen Behandlung mit CS1 zeigte der Patient eine Senkung des pulmonal-arteriellen Drucks um 30% und eine Steigerung des Herzzeitvolumens um 20%.

Der Gesamtfunktionsstatus des Patienten änderte sich am Ende des Behandlungszeitraums von der NYHA/WHO-Funktionsklasse II auf I, was bedeutet, dass der Patient unter CS1 zusätzlich zu einer stabilen konventionellen Therapie eine nahezu normale körperliche Funktionsfähigkeit hatte. Neben den Daten zu den Wirkungen von CS1 bei dem PAH-Patienten zeigte die Fallstudie, dass die Verwendung des CardioMEMS eine sichere tägliche Fernüberwachung des pulmonal-arteriellen Drucks (PA) im Zeitverlauf bei Patienten mit PAH ermöglicht, was eine Bewertung der Medikamentenwirksamkeit auf der Ebene des einzelnen Patienten erlaubt. Data Quality Control Review berichtete am 13. Oktober 2023, dass eine Data Quality Control Review (DQCR) der mit dem CardioMEMS HF System gewonnenen Daten der ersten 16 Patienten mit positiven Ergebnissen abgeschlossen wurde.

Die Datenqualität der CardioMEMS-Messungen wurde als zufriedenstellend befunden, da das Studienprotokoll eingehalten und die Daten rechtzeitig vom Haus des Patienten an die Klinik übermittelt wurden. EAP für CS1 genehmigt Am 30. Januar 2024 wurde CS1 von der FDA für den erweiterten Zugang (Expanded Access) genehmigt, eine Erweiterung der laufenden Phase-II-Studie zur Bewertung von CS1 bei PAH. Das Expanded Access Program (EAP) bietet Cereno die Möglichkeit, im Rahmen eines von der FDA genehmigten Protokolls Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von CS1 bei PAH-Patienten über einen längeren Zeitraum zu sammeln.

Diese Initiative unterstützt nicht nur die Behandlung von PAH-Patienten, sondern ermöglicht es Cereno auch, zusätzliche Unterlagen über die Verwendung von CS1 für Gespräche mit den Behörden und die Planung von Phase IIb/III-Zulassungsstudien zu sammeln. Derzeit werden standortspezifische Verträge und IRB-Zulassungen ausgearbeitet.