Celyad Oncology gab die Veröffentlichung der Daten des hämatologischen Arms der THINK-Studie bekannt, in der CYAD-01 bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) akuter myeloischer Leukämie (AML) und myelodysplastischen Syndromen (MDS) oder multiplem Myelom (MM) untersucht wurde. Die Ergebnisse wurden in der Zeitschrift TheLancet Haematology veröffentlicht. CYAD-01 ist der erste autologe CAR-T-Zell-Kandidat des Unternehmens, der auf dem natürlichen Killerrezeptor NKG2D basiert und klinisch untersucht wurde.

Bei der abgeschlossenen THINK-Studie handelte es sich um eine offene Phase-1-Dosis-Eskalationsstudie für Patienten mit r/r AML, MDS oder MM nach mindestens einer vorangegangenen Therapielinie. Die Patienten wurden aus fünf Krankenhäusern in den USA und Belgien rekrutiert. Die Publikation im Lancet Haematology enthält Daten von 16 Patienten, die im Rahmen der Dosis-Eskalationsphase der Studie mit CYAD-01 behandelt wurden. Dabei wurden drei Dosisstufen von CYAD-01 unter Verwendung eines Schemas von drei Infusionen in zweiwöchigen Abständen ohne eine vorausgehende Chemotherapie untersucht.

Insgesamt zeigte CYAD-01 günstige Sicherheitsdaten mit Anzeichen von klinischer Aktivität, wobei drei der 12 auswertbaren AML/MDS-Patienten ein objektives Ansprechen zeigten. Wichtig ist, dass die THINK-Studie eine der ersten abgeschlossenen Dosis-Eskalationsstudien mit CAR-T-Zellen bei r/r AML/MDS ist. Im Gegensatz zu den meisten Studien, in denen CAR-T-Zell-Therapiekandidaten untersucht werden, wurden in der THINK-Studie mehrere Infusionen von CYAD-01 als eigenständiger Produktkandidat (d.h. ohne vorherige Überbrückungs- oder Vorkonditionierungs-Chemotherapie) untersucht.

Diese Eigenschaft ist von besonderem Interesse, wenn man bedenkt, dass Patienten mit r/r AML oder MDS zum Zeitpunkt der Diagnose im Durchschnitt älter sind und sich in einem schlechteren Allgemeinzustand befinden. Obwohl die Anti-Tumor-Aktivität noch verbessert werden muss, liefern diese Daten in einer schwer zu behandelnden Patientenpopulation möglicherweise den Konzeptnachweis für den Einsatz eines CAR T-Zell-Produktkandidaten gegen NKG2D-Liganden und unterstützen die weitere Entwicklung von NKG2D-basierten CAR T-Zell-Therapien.