Cellectis gab bekannt, dass die Europäische Kommission seinem Produktkandidaten UCART22 die Ausweisung als Orphan Drug für die Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) gewährt hat, einer Krankheit, die 12% aller Leukämiefälle ausmacht.
Auf der Grundlage vorläufiger klinischer Daten von Patienten, die einen Rückfall erlitten haben oder refraktär waren und mit verfügbaren zugelassenen Arzneimitteln schwer vorbehandelt wurden, war die Europäische Arzneimittelbehörde der Ansicht, dass ein signifikanter Nutzen von UCART22 nachgewiesen wurde.
Die Ausweisung als Orphan Drug ermöglicht es Unternehmen, von bestimmten regulatorischen, finanziellen und kommerziellen Anreizen zu profitieren, um Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln, für die es keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten gibt.
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Cellectis S.A. ist ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen, das seine bahnbrechende TALEN®-Genom-Editing-Technologie zur Entwicklung innovativer Therapien für die Behandlung schwerer Krankheiten einsetzt. Cellectis S.A. entwickelt die ersten allogenen Immuntherapien auf der Basis von CAR-T-Zellen, erfindet das Konzept der gebrauchsfertigen CAR-T-Zellen für die Behandlung von Krebspatienten und eine Plattform für die Durchführung therapeutischer genetischer Modifikationen in hämatopoetischen Stammzellen bei verschiedenen Krankheiten. Auf der Grundlage seiner 23-jährigen Erfahrung im Genome Engineering, seiner TALEN® Genome Editing Technologie und seiner bahnbrechenden PulseAgile Elektroporationstechnologie entwickelt Cellectis S.A. innovative Produktkandidaten, die die Kraft des Immunsystems nutzen, um Krankheiten mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu behandeln. Im Rahmen ihres Engagements bei der Suche nach kurativen Krebstherapien entwickelt Cellectis S.A. UCART-Produktkandidaten, die auf den ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten mit bestimmten Krebsarten ausgerichtet sind, darunter akute myeloische Leukämie, akute lymphoblastische Leukämie der B-Zellen und multiples Myelom. HEAL ist eine neue Plattform, die sich auf hämatopoetische Stammzellen für die Behandlung von Blutkrankheiten, Immundefekten und lysosomalen Speicherkrankheiten konzentriert.
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