Capricor Therapeutics gab den erfolgreichen Abschluss eines Type-B Meetings mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt, bei dem es um die nächsten Schritte für die Einreichung der Biologics License Application (BLA) für das Hauptprodukt CAP-1002 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ging. Darüber hinaus wurde Deramiocel von der Weltgesundheitsorganisation als vorgeschlagener International Nonproprietary Name (INN) für CAP-1002 ausgewählt. Der rollierende Einreichungsprozess ermöglicht die Einreichung von vorab vereinbarten Komponenten der BLA, sobald diese fertiggestellt sind, was den behördlichen Überprüfungsprozess straffen und das Risiko für die BLA verringern kann.

Capricor plant, den Zeitplan für die Einreichung in den kommenden Monaten mit der FDA weiter zu erläutern. Deramiocel (CAP-1002) zur Behandlung von DMD hat die Orphan Drug Designation erhalten und der regulatorische Weg für dieses Medikament wird durch die RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) unterstützt. Sollte Capricor die FDA-Zulassung für Deramiocel zur Behandlung von DMD erhalten, wäre Capricor außerdem berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten, da Capricor zuvor den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit erhalten hat.

Capricor behält die vollen Rechte an dem PRV, falls es diesen erhält.