Capricor Therapeutics gab positive 24-Monats-Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit der laufenden HOPE-2 Open Label Extension (OLE)-Studie mit seinem Hauptprodukt CAP-1002 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt. Die Daten der OLE-Studie zeigen, dass sich bei der Mehrheit der Patienten die linksventrikuläre Auswurffraktion (LVEF) nach zwei Jahren CAP-1002-Behandlung verbessert hat, was auf den Erhalt der Herzfunktion hindeutet. Darüber hinaus zeigen die Patienten nach zwei Jahren Behandlung weiterhin einen statistisch signifikanten Nutzen (p=0,021) in der Skala für die Leistungsfähigkeit der oberen Gliedmaßen (PUL v2.0), verglichen mit der ursprünglichen Verschlechterungsrate der Placebogruppe aus der HOPE-2-Studie nach einem Jahr.

Darüber hinaus zeigt die OLE-Studie weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil für die Langzeitbehandlung mit CAP-1002. Die HOPE-2-OLE-Studie hatte zuvor ihren primären Endpunkt zum Einjahreszeitpunkt auf der PUL v2.0-Skala erreicht (p=0,02). Am 24-Monats-Zeitpunkt zeigten die Daten statistisch signifikante Unterschiede im PUL v2.0 in der OLE-Behandlungsgruppe im Vergleich zur ursprünglichen Verschlechterungsrate der Placebogruppe von HOPE-2 nach einem Jahr (p=0,021).

Die LVEF wurde mittels kardialer Magnetresonanztomographie (cMRI) gemessen und sechs von neun Patienten zeigten unter der CAP-1002-Behandlung eine Verbesserung der Herzfunktion im Vergleich zu ihrer letzten Bewertung am Ende der HOPE-2-Studie. Im Laufe der Zeit zeigte sich eine zunehmende Korrelation mit den Ergebnissen von PUL v2.0 und der Ejektionsfraktion (24-Monats-OLE-Ergebnisse r=0,75, p=0,02). HOPE-2 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2 zu Capricoracos wichtigstem Prüfpräparat, CAP-1002, bei Jungen und jungen Männern mit DMD.

Die Studienpatienten wurden alle 3 Monate entweder mit CAP-1002 (150 Millionen Zellen pro Infusion) oder mit Placebo behandelt, das intravenös verabreicht wurde. Die Daten von insgesamt 20 Patienten (12 Plazebo- und 8 behandelte Patienten) wurden zum 12-Monats-Zeitpunkt analysiert und die Ergebnisse in The Lancet veröffentlicht. Nach Abschluss der HOPE-2-Studie setzten alle Patienten die Behandlung für etwa 392 Tage (Mittelwert, Spanne [239, 567]) aus, was als Lückenphase bezeichnet wird.

Anschließend nahmen alle in Frage kommenden Patienten, die die Behandlung fortsetzen wollten, erneut an der OLE-Studie teil, in der sie alle drei Monate über einen Zeitraum von 24 Monaten CAP-1002 (150 Millionen Zellen pro Infusion) erhielten. Die Patienten durchliefen die Lückenphase (ohne Behandlung für beide Gruppen) und die OLE-Phase (mit Behandlung für beide Gruppen).