Capricor Therapeutics, Inc. gab positive 18-Monats-Ergebnisse seiner laufenden HOPE-2 Open-Label-Extension (OLE)-Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Spätstadium bekannt. Die Daten der OLE-Studie zeigen weiterhin Hinweise auf eine Veränderung der Krankheit mit statistisch signifikanten Unterschieden in der Skala für die Leistungsfähigkeit der oberen Gliedmaßen (PUL Version 2.0) in der ursprünglichen Behandlungsgruppe von CAP-1002 im Vergleich zur ursprünglichen Placebogruppe von HOPE-2 (p=0,02). Darüber hinaus wird das Fortschreiten der Krankheit in beiden Gruppen gleichermaßen abgeschwächt, sobald die Patienten mit der Behandlung in der OLE beginnen.

Die Studie hat ihren primären Endpunkt nach einem Jahr erreicht und zeigt weiterhin statistisch signifikante Verbesserungen (p=0,02) auf der Skala für die Leistungsfähigkeit der oberen Gliedmaßen bei den mit CAP-1002 behandelten Patienten nach 18 Monaten. In der Studie wurde CAP-1002 den ursprünglich 20 Patienten zur Verfügung gestellt, die an der HOPE-2-Studie teilgenommen hatten. Von diesen nahmen 13 Patienten an der Studie teil und 12 beendeten die 18-monatige Nachbeobachtungszeit.

Unter den Patienten waren sieben aus der ursprünglichen Placebo-Gruppe und sechs aus der ursprünglichen CAP-1002-Behandlungsgruppe. Alle Patienten hatten CAP-1002 oder Placebo im Durchschnitt etwa ein Jahr lang abgesetzt, bevor sie die Therapie im Rahmen des HOPE-2 OLE-Programms wieder aufnahmen oder begannen. Wie in HOPE-2 wurde CAP-1002 vierteljährlich verabreicht, und die aktuellen Ergebnisse stammen aus der 18-Monats-Analyse.

Die Behandlung mit CAP-1002 während des offenen Teils der Studie zeigt weiterhin ein konsistentes Sicherheitsprofil und wurde während der gesamten Studie gut vertragen. Die HOPE-2 OLE-Studie läuft weiter, und alle Teilnehmer werden weiterhin auf Sicherheit und funktionelle Leistungsfähigkeit überwacht. Das Unternehmen führt derzeit eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie, HOPE-3, durch, die als randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit etwa 70 Patienten und ähnlichen Aufnahmekriterien wie HOPE-2 konzipiert ist. Für die Phase-3-Studie werden derzeit Probanden aufgenommen (NCT05126758).