Burjeel Holdings und BridgeBio Pharma, Inc. haben ein neues Projekt angekündigt, das den Bereich der Frühdiagnose und Behandlung von seltenen Krankheiten oder Störungen in den VAE und der Region revolutionieren soll. Die beiden Unternehmen unterzeichneten eine vorläufige, nicht bindende Kooperationsvereinbarung, in der sie ihre gegenseitige Absicht bekunden, an dem Projekt acyNADERaco (Needs Assessment and Therapeutics Development for Rare Diseases aco acynaderaco bedeutet acyrareaco auf Arabisch) zusammenzuarbeiten. Diese genetisch bedingten, oft lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden Krankheiten betreffen einen kleinen Prozentsatz der Bevölkerung und treten während des gesamten Lebens auf, auch wenn die Symptome nicht sofort auftreten.

Die Partnerschaft wird ihre Tätigkeit in Abu Dhabi aufnehmen, um klinische Studien und Forschungsarbeiten durchzuführen und die fortschrittliche Infrastruktur des Emirats für Innovation und Biowissenschaften zu nutzen. Das Projekt acyNADERaco zielt darauf ab, den Bereich der Frühdiagnose und -behandlung zu revolutionieren, um die Ergebnisse für die Patienten zu verbessern. Die Entitäten beabsichtigen, bei der Identifizierung von Patienten mit mehreren seltenen Krankheiten zusammenzuarbeiten, darunter Achondroplasie, Hypochondroplasie, FGFR-bedingte Kraniosynostosen, autosomal-dominante Hypokalzämie Typ 1, Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2i, kongenitale Nebennierenhyperplasie, Canavan-Krankheit, Propionsäureanämie, Methylmalonsäureanämie, Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegeneration und andere, wie gemeinsam vereinbart.

Obwohl diese seltenen Krankheiten nur einen kleinen Prozentsatz der Bevölkerung betreffen und mit unspezifischen Anzeichen und Symptomen einhergehen können, werden sie häufig fehldiagnostiziert oder erst später im Krankheitsverlauf diagnostiziert, nachdem sich schwere Komplikationen manifestiert haben. Eine genaue und frühzeitige Diagnose ist entscheidend, um rechtzeitig mit der Behandlung zu beginnen und ein Fortschreiten der Krankheit zu verhindern. Das Projekt wird auch die Identifizierung von Patienten ermöglichen, bei denen die Krankheit bereits diagnostiziert wurde, die aber derzeit keinen Zugang zu modernsten Therapien oder klinischen Studien haben.

In der ersten Phase soll der Fahrplan für die Bereitstellung neuer Behandlungsoptionen für die identifizierten Patienten durch klinische Studien festgelegt werden.