Botanix Pharmaceuticals Limited gab positive Daten aus der klinischen Phase 1b/2-Studie zu BTX 1702 bei papulopustulöser Rosazea ("die Studie") bekannt. Die BTX 1702 10%ige Gel-Dosis der Studie erreichte statistische Signifikanz für den von der FDA festgelegten Endpunkt der Verringerung der entzündlichen Läsionen (absolute Verringerung, p=0,02 und prozentuale Verringerung, p=0,03) und näherte sich auch der statistischen Signifikanz für die globale Bewertung des Prüfers "IGA für Papeln und Pusteln" (Grad von 0 oder 1 an Tag 57, p=0,059 und 2 Grad Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, p=0,059). Die BTX 1702 10%ige Gel-Dosis erwies sich im Vergleich zum Permetrex Vehikel (Kontrollgel) ebenfalls als sehr sicher und gut verträglich.

Die 20%ige Dosis von BTX 1702 war der 10%igen Dosis nicht überlegen, war aber sicher und gut verträglich und bietet eine erhebliche Sicherheitsspanne für die angestrebte 10%ige Dosis. Die Wirksamkeit sowohl der 10%igen als auch der 20%igen BTX 1702-Dosierung nahm zu jedem während der 8-wöchigen Studie gemessenen Zeitpunkt zu. Bei der klinischen Studie der Phase 1b/2 mit BTX 1702 handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte Studie bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer papulopustulöser Rosazea.

Die Studie wurde konzipiert, um die Sicherheit und Verträglichkeit von BTX 1702 bei Erwachsenen über einen Behandlungszeitraum von 8 Wochen zu untersuchen, wobei zwei verschiedene Konzentrationen von BTX 1702 zusammen mit einem Vehikel (Kontrollarm) getestet wurden. An der Studie nahmen 133 Patienten in 16 dermatologischen Kliniken in Australien und Neuseeland teil. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip in 3 separate Behandlungsgruppen eingeteilt, bestehend aus BTX 1702 10% Gel (n=45), das zweimal täglich aufgetragen wurde, BTX 1702 20% Gel (n=45), das zweimal täglich aufgetragen wurde und dem Vehikel-Gel (Kontrolle n=43), das zweimal täglich aufgetragen wurde.

In die Studie wurden Patienten im Alter von 18 bis 65 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer papulopustulöser Rosazea aufgenommen, die die relevanten Zulassungs- und Einschlusskriterien erfüllten. 84% der Patientenpopulation waren Frauen und 16% Männer. Die primären Endpunkte der Studie waren Sicherheit und Verträglichkeit. Darüber hinaus wurden mehrere explorative Wirksamkeitsendpunkte untersucht, darunter: absolute Reduktion und prozentuale Veränderung der entzündlichen Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, der Anteil der Patienten, die mindestens eine klare oder fast klare Hautfarbe erreichen, und eine Verbesserung um 2 Stufen gegenüber dem Ausgangswert auf der 5-stufigen Investigator's Global Assessment (IGA)-Skala und die Veränderung der Clinician's Erythema Assessment (CEA)-Skala.

Die Endpunkte wurden zu Studienbeginn und am Ende des 8-wöchigen Behandlungszeitraums (Tag 57) sowie für einige Endpunkte auch an den Tagen 15 und 29 der Studie ermittelt. Studienergebnisse Während der Studie wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse beobachtet und alle Behandlungsarme (Vehikelgel, 10%iges und 20%iges BTX 1702-Gel) waren sicher und gut verträglich. Es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf, und die meisten unerwünschten Ereignisse, die dennoch auftraten, waren lokal begrenzt und von leichter Natur.

Bei den Patienten in der 10%igen BTX 1702-Gruppe traten kein Brennen und Stechen auf, während bei den Patienten in den Gruppen mit dem Vehikel und dem 20%igen BTX 1702-Gel ein leichtes Brennen und Stechen auftrat (weniger als 5%). Bei den exploratorischen Wirksamkeitsendpunkten zeigten beide Dosierungen von BTX 1702 klinisch positive Ergebnisse, wobei die 10%ige Dosierung im Vergleich zum Vehikel größere, statistisch signifikante Ergebnisse bei der Verringerung der Anzahl entzündlicher Läsionen und der Verbesserung der IGA-Endpunkte (Investigator's Global Assessment) zeigte. Wie in der beigefügten Präsentation dargelegt, wurden zu jedem in der Studie gemessenen Zeitpunkt Verbesserungen bei den Wirksamkeitsendpunkten festgestellt.

Auf der Grundlage der Studienergebnisse ist das Unternehmen der Ansicht, dass die 10%ige BTX 1702-Dosierung die überlegene Formulierung mit dem attraktivsten Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil für die weitere klinische Entwicklung ist und das Potenzial hat, die klassenbeste Behandlung für papulopustulöse Rosacea zu sein. Bei der höheren 20%igen BTX 1702-Dosis traten einige Sicherheits- und Verträglichkeitsprobleme auf, die bei der 10%igen Dosis nicht auftraten, und die beobachtete Wirksamkeit war nicht besser als bei der 10%igen BTX 1702-Dosis. Verfügbare Daten von Konkurrenzprodukten, die Wirksamkeitsergebnisse nach 8 Wochen Behandlung veröffentlicht haben, deuten darauf hin, dass 10% BTX 1702 in Bezug auf die Verringerung der Läsionen und die Verbesserung der IGA zum gleichen Zeitpunkt vergleichbar ist, mit einer möglichen Verbesserung der Sicherheit und Verträglichkeit.

Unabhängig davon ist die Verringerung der Rötung, die anhand des CEA-Ergebnisses gemessen wurde, im Vergleich zu Produkten, die zur Verringerung von Rötungen entwickelt wurden, sehr vorteilhaft.