bluebird bio, Inc. hat die Frist für die Prüfung der Zulassungsanträge (BLA) für die lentiviralen Vektor-Gentherapien betibeglogene autotemcel (beti-cel) für ß-Thalassämie und elivaldogene autotemcel (eli-cel) für zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) verlängert. Die revidierten PDUFA-Zieltermine für beti-cel und eli-cel sind der 19. August 2022 bzw. der 16. September 2022. Die FDA verlängerte die PDUFA-Zieltermine für beti-cel und eli-cel, um Zeit für die Prüfung zusätzlicher klinischer Informationen zu gewinnen, die das Unternehmen zuvor als Antwort auf Informationsanfragen der FDA im Rahmen ihrer laufenden Prüfungen eingereicht hatte. Die Informationen wurden als wesentliche Änderung eingestuft. Die Verlängerung des FDA-Prüfungszeitraums bezieht sich nicht auf neue Sicherheitsereignisse für beti-cel oder eli-cel. bluebirds BLA-Antrag für beti-cel für erwachsene, jugendliche und pädiatrische Patienten mit ß-Thalassämie aller Genotypen, die regelmäßige Erythrozyten-Transfusionen benötigen, wurde von der FDA im November 2021 zur vorrangigen Prüfung angenommen. Die FDA akzeptierte die BLA für eli-cel für Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) unter 18 Jahren zur vorrangigen Prüfung im Dezember 2021. Im Falle einer Zulassung wären beti-cel und eli-cel die ersten lentiviralen Vektor-Gentherapien für Patienten mit schweren genetischen Erkrankungen in den Vereinigten Staaten. Es wird nicht erwartet, dass die verlängerten PDUFA-Zieltermine Auswirkungen auf den Status der vorrangigen Prüfung der beiden BLAs oder auf das Potenzial von bluebird bio haben, bei der Zulassung von beti-cel und eli-cel im Jahr 2022 Voucher für eine vorrangige Prüfung zu erhalten. Zuvor hatte die FDA sowohl beti-cel als auch eli-cel den Orphan-Drug-Status, den Breakthrough Therapy-Status und den Rare Pediatric Disease-Status zuerkannt. bluebird gab auch ein Update über den teilweisen klinischen Stopp der FDA für das klinische Gentherapieprogramm lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) für Patienten unter 18 Jahren mit Sichelzellkrankheit. In Übereinstimmung mit dem klinischen Halteprozess der FDA hat das Unternehmen schriftliche Fragen von der FDA erhalten und prüft weiterhin, welche Auswirkungen der teilweise klinische Halt auf den geplanten Zeitplan für die Einreichung der BLA im ersten Quartal 2023 haben könnte. bluebird plant, mit den Jahresergebnissen im Februar ein Update zu geben.