Kurs bluebird bio, Inc.

bluebird bio, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung potenziell heilender Gentherapien für schwere genetische Krankheiten auf der Grundlage seiner Lentivirus-Vektor (LVV)-Genadditionsplattform. Es vermarktet drei Gentherapien: ZYNTEGLO (betibeglogene Autotemcel, auch bekannt als beti-cel), SKYSONA (elivaldogene Autotemcel, auch bekannt als eli-cel) und LYFGENIA (lovotibeglogene Autotemcel, auch bekannt als lovo-cel). ZYNTEGLO ist die erste Gentherapie zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit ß-Thalassämie, die regelmäßige Transfusionen von roten Blutkörperchen benötigen. SKYSONA wird zur Verlangsamung des Fortschreitens neurologischer Funktionsstörungen bei Jungen im Alter von 4-17 Jahren mit früher, aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) eingesetzt. LYFGENIA wurde von der FDA für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit (SCD) und vaso-okklusiven Ereignissen (VOEs) zugelassen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung kurativer Gentherapien.