Ascendis Pharma A/S gab die 2-Jahres-Ergebnisse einer Post-Hoc-Analyse der Phase 3 PaTHway-Studie des Unternehmens bekannt, die signifikante und anhaltende Verbesserungen der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus unter Behandlung mit TransCon PTH (Palopegteriparatid) zeigen. Die Daten wurden am 12. Mai von Dr. Peter Schwarz, Professor für klinische Medizin an der Universität Kopenhagen, im Rahmen des European Congress of Endocrinology 2024 (ECE 2024), der Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Endokrinologie, mündlich vorgestellt. Die Post-hoc-Analyse untersuchte die Auswirkungen der Behandlung mit TransCon PTH auf die Nierenfunktion anhand der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) bis Woche 104 (n=76) von PaTHway, einer doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit 82 Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus, die im Verhältnis 3:1 randomisiert wurden (TransCon PTH:Placebo; beide Arme wurden anfänglich zusammen mit einer konventionellen Therapie mit aktivem Vitamin D und oralem Kalzium verabreicht), mit einer 26-wöchigen verblindeten Phase, gefolgt von einer 156-wöchigen offenen Verlängerungsphase.

In beiden Behandlungsarmen führte die Behandlung mit TransCon PTH in Woche 52 zu einem mittleren Anstieg der eGFR von 8,9 mL/min/1,73m2 (p < 0,0001) gegenüber dem Ausgangswert, der in Woche 104 mit einer mittleren Veränderung von 9,0 mL/min/1,73m2 (p < 0,0001) gegenüber dem Ausgangswert anhielt. Die Behandlung war im Allgemeinen gut verträglich, und es gab keine neuen Sicherheitssignale. Die Behandlung mit TransCon PTH war mit klinisch bedeutsamen Steigerungen (= 5 mL/min/1,73 m2) der eGFR innerhalb von 26 Wochen verbunden, die bis Woche 104 von PaTHway anhielten.