Amylyx Pharmaceuticals, Inc. gab die ersten Ergebnisse von PHOENIX bekannt, einer weltweiten, 48-wöchigen, randomisierten, placebokontrollierten klinischen Phase-3-Studie mit AMX0035 (Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol [auch bekannt als Ursodoxicoltaurin; RELYVRIO®? in den USA, ALBRIOZAtm in Kanada) bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS). PHOENIX erreichte weder den primären Endpunkt, d.h. das Erreichen einer statistischen Signifikanz (p=0,667), gemessen an der Veränderung des Gesamtergebnisses der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert, noch wurde eine statistische Signifikanz bei den sekundären Endpunkten festgestellt.

Amylyx plant, die Daten von PHOENIX auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung zu präsentieren und wird die Ergebnisse im Laufe des Jahres in einer medizinischen Fachzeitschrift veröffentlichen. Amylyx wird sich weiterhin mit den Zulassungsbehörden und der breiteren ALS-Gemeinschaft, einschließlich ALS-Spezialisten und anderen multidisziplinären Experten, Menschen, die mit ALS leben, und Befürwortern austauschen, um die Ergebnisse von PHOENIX innerhalb der nächsten acht Wochen zu diskutieren und fundierte Entscheidungen zu treffen. Amylyx beabsichtigt, seine Pläne für RELYVRIO/ALBRIOZA bei ALS mitzuteilen, zu denen auch der freiwillige Rückzug von RELYVRIO/alBRIOZA vom Markt gehören könnte.

Zu diesem Zeitpunkt werden RELYVRIO/ALBRIOZA und das dazugehörige Patientenhilfsprogramm weiterhin für Menschen mit ALS zur Verfügung stehen. Amylyx hat freiwillig beschlossen, die Werbung für das Medikament während dieser Zeit zu unterbrechen. Ergebnisse der PHOENIX-Studie: An der Phase-3-Studie PHOENIX nahmen 664 Erwachsene mit ALS teil.

Darüber hinaus hat AMX0035 in klinischen Studien gezeigt, dass es auch Marker reduziert, die mit neurodegenerativen Erkrankungen in Verbindung gebracht werden, einschließlich einer Verringerung von Tau, einem Schlüsselproteinaggregat, das bei mehreren neurodegenerativen Erkrankungen auftritt, und YKL-40, einem Marker für Neuroinflammation. Aktuelles zu den laufenden AMX0035-Studien: Die globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie ORION zu AMX0035 bei PSP läuft weiter. Die Daten der laufenden offenen klinischen Phase-2-Studie HELIOS mit 12 Teilnehmern an einem Standort belegen die klinische Wirksamkeit von AMX0035 beim Wolfram-Syndrom.

Die Rekrutierung für diese Studie ist abgeschlossen, und das Unternehmen plant, im zweiten Quartal 2024 vorläufige Daten vorzulegen.