Amryt hat angekündigt, dass es auf der Jahrestagung der Endocrine Society, ENDO 2022, positive Daten aus zwei klinischen Phase-3-Studien vorstellen wird: die zweijährige offene Verlängerung der OPTIMAL-Studie und die MPOWERED-Studie. Die Konferenz wird virtuell und persönlich vom 11. bis 14. Juni 2022 in Atlanta, Georgia, stattfinden. Über die Phase-3-Studie OPTIMAL Die OPTIMAL-Studie (NCT03252353) war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, neunmonatige klinische Phase-3-Studie mit Octreotid-Kapseln bei 56 erwachsenen Akromegalie-Patienten, deren Krankheit durch injizierbare Somatostatin-Analoga (Octreotid oder Lanreotid) biochemisch kontrolliert war.

Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder Octreotid-Kapseln oder Placebo. Der primäre Endpunkt der Studie war der Anteil der Patienten, die am Ende des neunmonatigen, doppelblinden, placebokontrollierten Zeitraums ihr biochemisches Ansprechen (IGF-1-Spiegel < = 1,0 × ULN) beibehielten. Hierarchische sekundäre Endpunkte umfassten: (i) Anteil der Patienten, die nach 9 Monaten weiterhin auf GH ansprechen; (ii) Zeit bis zum Verlust des Ansprechens; und (iii) Anteil der Patienten, die auf eine frühere Behandlung zurückgreifen müssen.

Die OPTIMAL-Studie erfüllte den primären Endpunkt und alle sekundären Endpunkte, was zur US-Zulassung von Mycapssa(R), dem ersten oralen Somatostatin-Analogon, für die langfristige Erhaltungstherapie bei Akromegalie-Patienten führte, die auf eine Behandlung mit injizierbarem Octreotid oder Lanreotid angesprochen und diese vertragen haben. Über die Phase-3-Studie MPOWERED Die MPOWERED-Studie war eine globale, randomisierte, offene und aktiv kontrollierte 15-monatige Studie, die die Zulassung von Mycapssa(R) in der Europäischen Union unterstützen sollte. Chiasma/Amryt schloss im Juni 2019 die Rekrutierung von 146 erwachsenen Akromegalie-Patienten für die Studie ab. 92 Patienten, die laut Protokoll nach einer sechsmonatigen Einlaufphase auf Octreotid-Kapseln ansprachen, wurden randomisiert entweder Octreotid-Kapseln (n=55) oder iSRLs (Octreotid-Langzeitfreisetzung oder Lanreotid-Autogel) (n=37) erhalten.

Diese Patienten wurden dann für weitere neun Monate in der randomisierten kontrollierten Behandlungsphase (RCT) beobachtet. Am Ende der RCT-Phase hatten die Patienten die Möglichkeit, in eine Open-Label-Phase überzugehen und Mycapssa(R) zu erhalten. Die Studie hat ihren primären Nicht-Unterlegenheitsendpunkt erreicht.

91% der Patienten, die Mycapssa(R) erhielten, sprachen während der gesamten RCT auf den Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) an (95% CI = 80%, 97%), verglichen mit 100% unter iSRLs (95% CI = 91%, 100%). Ansprechen wurde definiert als der zeitlich gewichtete Durchschnitt von IGF-1 < 1,3 x obere Grenze des Normalwerts (ULN) während der 9-monatigen RCT-Phase.