Alterity Therapeutics Limited gab bekannt, dass eine kürzlich in der Zeitschrift Neurotherapeutics veröffentlichte Studie gezeigt hat, dass das führende klinische Vermögen ATH434 in einem genetischen Modell der Parkinson-Krankheit (PD) neuroprotektiv ist. Parkinson ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die zu langsamen oder abnormalen Bewegungen des Körpers und nicht-motorischen Merkmalen führt, die erheblich zur Morbidität und eingeschränkten Lebensqualität beitragen. Die Veröffentlichung mit dem Titel "ATH434 Rescues Premotor Hyposmia in a Mouse Model of Parkinsonism" (ATH434 rettet prämotorische Hyposmie in einem Mausmodell für Parkinsonismus) untersuchte die Auswirkungen von ATH434 auf motorische und nicht-motorische Defizite bei Mäusen mit genetisch induzierter Parkinson-Krankheit1.

Hyposmie, definiert als verminderte Geruchsempfindlichkeit, ist ein frühes und häufiges nicht-motorisches Symptom der Parkinson-Krankheit, das den typischen motorischen Symptomen um mehrere Jahre vorausgeht und in etwa 90 % der Fälle im Frühstadium der Krankheit auftritt2. Die Studie ergab, dass ATH434 den Verlust des Geruchssinns bei jüngeren Mäusen verhinderte und bei älteren Mäusen wiederherstellte. Noch wichtiger ist, dass die Autoren auch nachweisen konnten, dass ATH434 die Entwicklung motorischer Beeinträchtigungen bei älteren Tieren verhinderte, was mit einer Verringerung des Eisenspiegels und der Erhaltung von Neuronen in der Substantia nigra, der bei Parkinson betroffenen Hirnregion, einherging. Diese Daten unterstützen andere Studien, die darauf hinweisen, dass ATH434 eine positive Wirkung auf die motorischen und nicht-motorischen Symptome in Tiermodellen von Parkinson hat.

Der führende Kandidat von Alterity, ATH434, ist ein oral einzunehmender Wirkstoff, der die Aggregation von pathologischen Proteinen, die bei der Neurodegeneration eine Rolle spielen, hemmen soll. ATH434 hat präklinisch gezeigt, dass es die pathologische Wirkung von -synuclein reduziert und die Nervenzellen erhält, indem es das normale Eisengleichgewicht im Gehirn wiederherstellt. Als Eisenchaperon besitzt es ein hervorragendes Potenzial zur Behandlung der Parkinson-Krankheit sowie verschiedener parkinsonscher Erkrankungen wie der Multiplen Systematrophie (MSA).

ATH434 hat erfolgreich Phase-1-Studien abgeschlossen, in denen gezeigt wurde, dass der Wirkstoff gut verträglich ist und Gehirnkonzentrationen erreicht, die mit wirksamen Konzentrationen in Tiermodellen von MSA vergleichbar sind. ATH434 wird derzeit in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-2-Studie bei Patienten mit MSA im Frühstadium untersucht. ATH434 hat von der amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission den Orphan-Status für die Behandlung von MSA erhalten.