Actinium Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass es sich bei der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie SIERRA (Study of Iomab-B in Elderly relapsed or refractory AML) um eine randomisierte, multizentrische klinische Studie mit 153 Patienten handelt, in der Iomab-B im Vergleich zum Kontrollarm der vom Arzt gewählten Salvage-Therapie untersucht wird. Zu den Optionen des Kontrollarms gehörten Chemotherapien wie Cytarabin und Daunorubicin sowie verschiedene zielgerichtete Wirkstoffe wie ein Bcl-2-Inhibitor (Venetoclax), FLT3-Inhibitoren und IDH 1/2-Inhibitoren. Der SIERRA-Kontrollarm spiegelt die reale Behandlung von r/r AML-Patienten mit über 20 Wirkstoffen wider, die allein oder in Kombination eingesetzt werden, da es für diese Patientengruppe keinen Behandlungsstandard gibt.

An der SIERRA-Studie nahmen Patienten aus 24 führenden Transplantationszentren in den Vereinigten Staaten und Kanada teil, in denen etwa 30% der derzeitigen AML-BMTs durchgeführt werden. Iomab-B wurde am Fred Hutchinson Cancer Research Center, einem Pionier auf dem Gebiet der BMT, entwickelt und verfügt über Daten für sechs weitere Krankheitsindikationen, darunter Leukämien, Lymphome und das Multiple Myelom, von denen jährlich über 100.000 Patienten betroffen sind. Actinium beabsichtigt, weitere Indikationen für Iomab-B über AML hinaus zu verfolgen.

Actinium beabsichtigt auch, internationale Zulassungen unabhängig und durch Partnerschaften zu verfolgen. Im April 2022 lizenzierte Actinium die Vermarktungsrechte für Iomab-B für Europa, den Nahen Osten und Nordafrika an Immedica AB, ein unabhängiges Pharmaunternehmen mit Hauptsitz in Schweden. Im Gegenzug erhielt Actinium eine Vorauszahlung in Höhe von 35 Mio. USD und das Potenzial für weitere 417 Mio. USD in Form von Meilensteinen für die Zulassung und den Verkauf sowie Lizenzgebühren in Höhe von 20 %.

Europa stellt eine kommerzielle Chance dar, die gemessen an der Zahl der Patienten mit AML, die eine BMT erhalten, doppelt so groß ist wie die der Vereinigten Staaten. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Iomab-B den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zuerkannt und eine positive wissenschaftliche Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA erhalten, die besagt, dass das Design der Phase-3-Studie SIERRA, der primäre Endpunkt und die geplante statistische Analyse als Grundlage für einen Antrag auf Marktzulassung akzeptabel sind.