AC Immune SA gab bekannt, dass das Unternehmen von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status für seinen Anti-Amyloid-Beta (Abeta)-Kandidaten ACI-24.060 zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit erhalten hat. Zuvor hatte die FDA den IND-Antrag (Investigational New Drug) genehmigt, der die Ausweitung der laufenden Phase 1b/2 ABATE-Studie von ACI-24.060 bei Patienten mit Alzheimer und Menschen mit DS auf die USA ermöglicht. Darüber hinaus wurde in ABATE die erste Person mit DS behandelt.

Dieser Fortschritt bei der Zulassung unterstreicht die Attraktivität einer aktiven Immuntherapie, die auf toxische Spezies von Abeta abzielt. Indem ACI-24.060 eine polyklonale Reaktion auslöst, die Antikörper sowohl gegen oligomeres Abeta als auch gegen Pyroglutamat-Abeta umfasst, zielt es auf dieselben toxischen Spezies ab wie die krankheitsmodifizierenden monoklonalen Anti-Abeta-Antikörper, die in klinischen Phase-3-Studien das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit verlangsamt haben. Da ACI-24.060, das auf der Grundlage unserer SupraAntigen(R)-Plattform entwickelt wurde, speziell auf die toxischsten Formen von Abeta abzielt, glauben wir, dass es die beste Wirksamkeit seiner Klasse mit allen potenziellen Vorteilen in Bezug auf Sicherheit, Verabreichung und Verteilung bietet, die man von einem Impfstoff erwarten kann.

Wir freuen uns darauf, in der ersten Jahreshälfte 2024 die Wirkung von ACI-24.060 auf die Verringerung der Amyloid-Plaques, einem Surrogatmarker für die Veränderung der Krankheit, nachzuweisen. Bei der ABATE-Studie handelt es sich um eine multizentrische, adaptive, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie der Phase 1b/2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und pharmakodynamischen Wirkungen von ACI-24.060 bei Probanden mit Alzheimer im Prodromalstadium und bei Erwachsenen mit Down-Syndrom. Alle Studienteilnehmer müssen eine Abeta-Pathologie im Gehirn aufweisen, die durch eine Positronen-Emissions-Tomographie (PET) bestätigt wird.

Jüngste klinische Studien und FDA-Zulassungen haben Abeta als krankheitsveränderndes therapeutisches Ziel bei Alzheimer validiert und sprechen für die Abeta-PET-Bildgebung als Surrogatmarker für die Wirksamkeit. Die Studie beginnt mit einer Dosis-Eskalationsphase bei AD-Patienten, in der verschiedene Dosierungen/Dosierungsschemata untersucht werden können, und schließt auch Personen mit DS ein. Über AD bei Down-Syndrom Menschen mit Down-Syndrom (DS) haben eine dritte Kopie des gesamten oder eines Teils des Chromosoms 21, das das Gen enthält, das für das Amyloid-Vorläuferprotein (APP) codiert.

Es wird angenommen, dass eine Überproduktion von APP die Ansammlung von Abeta-Plaques verursacht. Praktisch alle Menschen mit DS entwickeln Abeta-Plaques und Alzheimer(1), wobei die DS-bedingte Alzheimer-Krankheit eine ähnliche Pathophysiologie und Biomarker mit anderen Formen der genetischen Alzheimer-Krankheit teilt. Angesichts des besser vorhersehbaren Auftretens und Fortschreitens der Symptome bei DS-bedingter Alzheimer-Krankheit ist AC Immune davon überzeugt, dass die Ergebnisse von ABATE entscheidende Erkenntnisse über die Fähigkeit der aktiven Immuntherapie ACI-24.060 liefern werden, die Neurodegeneration in ihren frühesten Stadien zu modulieren und dieser Bevölkerungsgruppe eine dringend benötigte therapeutische Option zu bieten.