XORTX Therapeutics Inc. gab bekannt, dass es bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), genauer gesagt beim Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP), einen Antrag auf Begutachtung des XRx-008-Programms eingereicht hat. Dieser Antrag auf Überprüfung durch den CHMP/EMA soll Diskussionen über den Status des XRx-008-Programms von XORTX zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung sowie über die Pläne für die globale Phase-3-Zulassungsstudie einleiten und enthält wissenschaftliche Empfehlungen im Hinblick auf die Marktzulassung in der EU. Bislang hat das Unternehmen die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die zu diesem Antrag geführt haben, erfolgreich abgeschlossen und treibt sein XRx-008-Programm zur Behandlung von ADPKD voran.

Zu den F&E-Aktivitäten im vergangenen Jahr, die zu diesem Antrag führten, gehörten die Herstellung von Oxypurinol in klinischer GMP-Qualität, die Fertigstellung der Formulierung des Arzneimittels und die Charakterisierung der verbesserten oralen Bioverfügbarkeit von Oxypurinol in Tiermodellen. Nachdem das Unternehmen zuvor sowohl von der FDA als auch von Health Canada die Genehmigung für den Beginn seiner pharmakokinetischen Überbrückungsstudie OXY-XRX-101 erhalten hatte, meldete es vor kurzem erste Ergebnisse, die eine deutlich verbesserte Bioverfügbarkeit der XRx-008-Formulierungskandidaten beim Menschen belegen. Diese wichtigen Meilensteine haben XORTX für den nächsten wichtigen Schritt positioniert – die Einleitung eines wissenschaftlichen Überprüfungsverfahrens mit der EMA CHMP hinsichtlich des wissenschaftlichen Status, der Entwicklungsannahmen und der Pläne für die Rekrutierung von Probanden für die bevorstehende Phase 3-Zulassungsstudie.