Unity Biotechnology, Inc. gab bekannt, dass die laufende Phase 2b ASPIRE-Studie mit UBX1325 von 24 auf 36 Wochen verlängert wurde, um eine potenziell längere Haltbarkeit im Vergleich zu Aflibercept zu untersuchen. Außerdem wird die Studie von 40 auf 50 Patienten aufgestockt, um die statistische Aussagekraft zu erhöhen. Die ASPIRE-Studie ist darauf ausgelegt, die Sicherheit, Wirksamkeit und langfristige Haltbarkeit von UBX1325 als Monotherapie im direkten Vergleich zu Aflibercept bei Patienten mit diabetischem Makulaödem (DME) zu untersuchen.

Infolge der Ausweitung der Studie erwartet UNITY die Veröffentlichung von Topline-Ergebnissen aus der ASPIRE-Studie in zwei Datenblöcken: Daten zum primären Endpunkt nach 24 Wochen im ersten Quartal 2025 und Daten zur langfristigen Verlängerung nach 36 Wochen im zweiten Quartal 2025. Das Unternehmen ist weiterhin der Ansicht, dass die derzeitigen Barmittel, Barmitteläquivalente und marktfähigen Wertpapiere ausreichen, um den Betrieb bis ins dritte Quartal 2025 zu finanzieren. ASPIRE ist eine multizentrische, randomisierte, doppelt verdeckte, aktiv-kontrollierte Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von UBX1325 im Vergleich zu Aflibercept bei bereits behandelten Patienten mit aktivem DME untersuchen soll, die von der Standardtherapie nicht optimal profitieren.

An der Studie werden voraussichtlich etwa 50 Patienten teilnehmen, die im Verhältnis 1:1 randomisiert werden und entweder 10 µg UBX1325 oder 2 mg Aflibercept-Kontrollinjektionen alle acht Wochen über sechs Monate nach der Randomisierung erhalten. Zwischen 24 und 36 Wochen wird es in beiden Behandlungsarmen keine planmäßigen Behandlungen geben, um einen direkten Vergleich der Dauerhaftigkeit der Wirkung zwischen den beiden Behandlungsarmen zu ermöglichen. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Nichtunterlegenheit gegenüber Aflibercept, die anhand der mittleren Veränderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) von der Ausgangssituation bis Woche 24 beurteilt wird. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Veränderung der BCVA gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit, die Veränderung der zentralen Subfelddicke (CST) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit und der Anteil der Teilnehmer, die keine Anti-VEGF-Rettung benötigen, jeweils bis Woche 36.

UBX1325 ist ein Prüfpräparat, das für die Behandlung von Netzhauterkrankungen, einschließlich DME, untersucht wird und in keinem Land für die Anwendung zugelassen ist. UBX1325 ist ein potenter niedermolekularer Inhibitor von Bcl-xL, einem Mitglied der BCL-2-Familie von Apoptose regulierenden Proteinen. UBX1325 wurde entwickelt, um die Funktion von Proteinen zu hemmen, die seneszente Zellen für ihr Überleben benötigen.

Die Phase-2-BEHOLD-Studie mit DME-Patienten hat gezeigt, dass eine einzige Injektion von UBX1325 im Vergleich zu einer Scheinbehandlung zu einer statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Verbesserung des mittleren Visus über 48 Wochen führte. In präklinischen Studien hat UNITY gezeigt, dass die gezielte Bekämpfung von Bcl-xL mit UBX1325 vorzugsweise seneszente Zellen aus krankem Gewebe eliminiert, während Zellen in gesundem Gewebe geschont werden. UNITYs Ziel ist es, mit UBX1325 die realen Behandlungsergebnisse für Patienten mit Netzhauterkrankungen zu verbessern.