Travere Therapeutics gibt bestätigende Daten aus der Phase-3-Protect-Studie mit Filspari bekannt, die den langfristigen Erhalt der Nierenfunktion bei Iga-Nephritis belegen; Egfr-Gesamtanstiegsendpunkt gegenüber der aktiven Kontrolle Irbesartan knapp verfehlt
Am 21. September 2023 um 13:30 Uhr
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Travere Therapeutics, Inc. gab die Topline-Ergebnisse der zweijährigen bestätigenden sekundären Endpunkte der zulassungsrelevanten Kopf-an-Kopf-Phase-3-PROTECT-Studie des Unternehmens zu FILSPARI® (Sparsentan) bei IgA-Nephropathie (IgAN) im Vergleich zu Irbesartan bekannt. FILSPARI zeigte eine langfristige Erhaltung der Nierenfunktion und erzielte einen klinisch bedeutsamen Unterschied in der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) insgesamt und in der chronischen Steigung im Vergleich zu Irbesartan. Dabei verfehlte FILSPARI die statistische Signifikanz in der eGFR-Gesamtsteigung nur knapp, während es die statistische Signifikanz in der chronischen eGFR-Steigung für die Zwecke der Zulassungsprüfung in der EU erreichte. FILSPARI ist derzeit im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens in den USA erhältlich. Das Unternehmen wird sich mit den Regulierungsbehörden abstimmen und voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte 2024 einen ergänzenden Zulassungsantrag (Supplemental New Drug Application, sNDA) für die vollständige Zulassung in den USA einreichen. In der PROTECT-Studie wurden insgesamt 404 Patienten mit persistierender Proteinurie trotz aktiver Behandlung mit einem Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptor-Blocker (ARB) im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder FILSPARI oder Irbesartan, die aktive Kontrollgruppe, in einer einmal täglichen oralen Dosis.
Die Gesamt-EGFR und der chronische Anstieg sind die sekundären bestätigenden Endpunkte für die USA bzw. die EU. Alle ersten Wirksamkeitsendpunkte sprachen für FILSPARI im Vergleich zu Irbesartan. Eine vorläufige Überprüfung der Sicherheitsergebnisse nach 110 Wochen Behandlung zeigt, dass FILSPARI im Allgemeinen gut vertragen wurde und das allgemeine Sicherheitsprofil in der Studie zwischen den Behandlungsgruppen konsistent war.
Das Unternehmen wird die Daten der PROTECT-Studie vollständig auswerten und mit den Prüfärzten der Studie zusammenarbeiten, um die Ergebnisse auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress und in einer von Fachleuten begutachteten Publikation zu präsentieren und zu veröffentlichen. Im August 2022 hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorization, CMA) von Sparsentan für die Behandlung von IgAN zur Prüfung angenommen. Gemeinsam mit seinem Partner CSL Vifor rechnet das Unternehmen gegen Jahresende mit einer Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) zum CMA-Antrag für Sparsentan zur Behandlung von IgAN in der EU.
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Travere Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, Entwicklung und Bereitstellung von lebensverändernden Therapien für Menschen mit seltenen Nieren- und Stoffwechselkrankheiten. Sein Produkt FILSPARI (Sparsentan) ist für die Verringerung der Proteinurie bei Erwachsenen mit primärer IgAN indiziert, bei denen das Risiko eines raschen Fortschreitens der Krankheit besteht. Sparsentan befindet sich auch in der Spätphase der Entwicklung für die fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS). Pegtibatinase ist ein neuartiger Kandidat für den Ersatz menschlicher Enzyme, der für die Behandlung der klassischen Homocystinurie (HCU), einer seltenen Stoffwechselstörung, untersucht wird. Die kommerziellen Produkte Thiola und Thiola EC dienen der Behandlung von Cystinurie, einer seltenen genetisch bedingten Cystin-Transportstörung, die hohe Cystinwerte im Urin und die Bildung von wiederkehrenden Nierensteinen verursacht. Das Unternehmen beschäftigt sich auch mit der Identifizierung potenzieller niedermolekularer Therapeutika für das Alagille-Syndrom (ALGS).
Travere Therapeutics gibt bestätigende Daten aus der Phase-3-Protect-Studie mit Filspari bekannt, die den langfristigen Erhalt der Nierenfunktion bei Iga-Nephritis belegen; Egfr-Gesamtanstiegsendpunkt gegenüber der aktiven Kontrolle Irbesartan knapp verfehlt