Travere Therapeutics, Inc. gab die Topline-Ergebnisse der zweijährigen bestätigenden sekundären Endpunkte der zulassungsrelevanten Kopf-an-Kopf-Phase-3-PROTECT-Studie des Unternehmens zu FILSPARI® (Sparsentan) bei IgA-Nephropathie (IgAN) im Vergleich zu Irbesartan bekannt. FILSPARI zeigte eine langfristige Erhaltung der Nierenfunktion und erzielte einen klinisch bedeutsamen Unterschied in der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) insgesamt und in der chronischen Steigung im Vergleich zu Irbesartan. Dabei verfehlte FILSPARI die statistische Signifikanz in der eGFR-Gesamtsteigung nur knapp, während es die statistische Signifikanz in der chronischen eGFR-Steigung für die Zwecke der Zulassungsprüfung in der EU erreichte. FILSPARI ist derzeit im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens in den USA erhältlich. Das Unternehmen wird sich mit den Regulierungsbehörden abstimmen und voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte 2024 einen ergänzenden Zulassungsantrag (Supplemental New Drug Application, sNDA) für die vollständige Zulassung in den USA einreichen. In der PROTECT-Studie wurden insgesamt 404 Patienten mit persistierender Proteinurie trotz aktiver Behandlung mit einem Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptor-Blocker (ARB) im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder FILSPARI oder Irbesartan, die aktive Kontrollgruppe, in einer einmal täglichen oralen Dosis.

Die Gesamt-EGFR und der chronische Anstieg sind die sekundären bestätigenden Endpunkte für die USA bzw. die EU. Alle ersten Wirksamkeitsendpunkte sprachen für FILSPARI im Vergleich zu Irbesartan. Eine vorläufige Überprüfung der Sicherheitsergebnisse nach 110 Wochen Behandlung zeigt, dass FILSPARI im Allgemeinen gut vertragen wurde und das allgemeine Sicherheitsprofil in der Studie zwischen den Behandlungsgruppen konsistent war.

Das Unternehmen wird die Daten der PROTECT-Studie vollständig auswerten und mit den Prüfärzten der Studie zusammenarbeiten, um die Ergebnisse auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress und in einer von Fachleuten begutachteten Publikation zu präsentieren und zu veröffentlichen. Im August 2022 hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorization, CMA) von Sparsentan für die Behandlung von IgAN zur Prüfung angenommen. Gemeinsam mit seinem Partner CSL Vifor rechnet das Unternehmen gegen Jahresende mit einer Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) zum CMA-Antrag für Sparsentan zur Behandlung von IgAN in der EU.