Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. kündigte zwei mündliche Präsentationen und eine Posterpräsentation auf dem American Transplant Congress 2024 an, der vom 1. bis 5. Juni 2024 im Pennsylvania Convention Center in Philadelphia, Pa, stattfindet. In der mündlichen Präsentation mit dem Titel "Verlängertes Überleben von 9- und 10-Gen-editierten Schweineherz-Xenografts mit Ischämie-Minimierung und CD154-Kostimulationsblockade-basierter Immunsuppression", Sanatkar, A. et al., zeigten Daten, dass TNX-1500 vielversprechend ist, um die Abstoßung von 9- oder 10-Gen-editierten (GE) Schweineherzen zu verhindern.

Die Posterpräsentation mit dem Titel "Experience with a Novel Delayed Immune Tolerance Protocol in Nonhuman Primates Based on Anti-CD154, Anti-CD2, and Anti-CD28" von Ileka, I. untersuchte, ob ein modifiziertes Protokoll, das auf CD28 und CD2 abzielt, die Expansion von peripheren regulatorischen T-Zellen fördert und ausreicht, um die Akzeptanz von Herztransplantaten zu fördern. Im Februar 2024 gab Tonix den Abschluss der klinischen Phase seiner Phase-1-Studie mit TNX-1500 in aufsteigender Einzeldosis bei gesunden Freiwilligen bekannt. Die primären Ziele der Studie sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intravenösem TNX-1500.

TNX-1500 wird zur Vorbeugung der Abstoßung von Allotransplantaten und Xenotransplantaten, zur Vorbeugung der Graft-versus-Host-Disease (GvHD) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HCT) und zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen entwickelt. Eine erste Phase-1-Studie mit TNX-1500 am Menschen hat die klinische Phase abgeschlossen. Das primäre Ziel der Phase-1-Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Pharmakodynamik von intravenösem (i.v.) TNX-1500.

Die für die Phase 1-Studie in Frage kommenden Teilnehmer wurden auf drei Dosierungskohorten (3 mg/kg, 10 mg/kg bzw. 30 mg/kg) verteilt und über einen Zeitraum von 120 Tagen nach der Dosierung regelmäßig untersucht. Das Entwicklungsportfolio von Tonix ist auf Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) ausgerichtet. Das vorrangige Ziel von Tonix ist es, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 bei der FDA einen Antrag auf ein neues Medikament (New Drug Application, NDA) für Tonmya einzureichen, einen Produktkandidaten, für den zwei statistisch signifikante Phase-3-Studien zur Behandlung von Fibromyalgie abgeschlossen wurden.

Tonmya wurde bisher für keine Indikation zugelassen. Es gibt eine Reihe von Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ereignisse wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen. Zu diesen Faktoren gehören u.a. Risiken im Zusammenhang mit der Nichterteilung von FDA-Zulassungen und der Nichteinhaltung von FDA-Vorschriften, Risiken im Zusammenhang mit dem Scheitern der erfolgreichen Vermarktung von Produkten, Risiken im Zusammenhang mit der zeitlichen Planung und dem Fortschritt der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten, die Notwendigkeit zusätzlicher Finanzmittel, die Notwendigkeit zusätzlicher Finanzmittel und die Konzentration des Entwicklungsportfolios des Unternehmens auf die Entwicklung des Entwicklungsportfolios des Unternehmens.