Takeda gab Daten aus der klinischen Phase-3-Studie ADVANCE-CIDP 3 bekannt, einer Langzeitverlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HYQVIA [Immunglobulin-Infusion 10% (Human) mit rekombinanter humaner Hyaluronidase] bei Patienten mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP). Die Ergebnisse zeigten eine günstige langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von HYQVIA sowie eine niedrige Rückfallquote, was den Einsatz als Erhaltungstherapie bei CIDP unterstützt. Diese Ergebnisse werden in einer Postersitzung am 23. Juni 2024 auf der Jahrestagung der Peripheral Nerve Society (PNS) in Montreal, Kanada, vorgestellt.

HYQVIA ist das erste und einzige erleichterte subkutane Immunglobulin (fSCIG) für CIDP, das zu Beginn dieses Jahres von der US-amerikanischen Food and Drug Association (FDA) als Erhaltungstherapie bei Erwachsenen mit CIDP und von der Europäischen Kommission für Patienten aller Altersgruppen mit CIDP nach Stabilisierung mit intravenösem Immunglobulin (IVIG) zugelassen wurde. Die Hyaluronidase-Komponente von HYQVIA erleichtert die Dispersion und Absorption großer Mengen von Immunglobulin (IG) im subkutanen Raum zwischen Haut und Muskel. Dies ermöglicht eine großvolumige IG-Verabreichung (entsprechend intravenös verabreichten Volumina) in das subkutane Gewebe in kurzer Zeit.

Daher kann HYQVIA bis zu einmal monatlich (alle zwei, drei oder vier Wochen) infundiert werden. HYQVIA kann nach entsprechender Schulung des Patienten oder des Pflegepersonals selbst verabreicht werden oder von einer medizinischen Fachkraft in einer Arztpraxis, einem Infusionszentrum oder bei einem Patienten zu Hause verabreicht werden. Die klinische Studie ADVANCE-CIDP 3 ist die längste Verlängerungsstudie, die bisher im Rahmen einer klinischen Studie zu CIDP durchgeführt wurde.

Die Studie, an der 85 Patienten aus der klinischen Studie ADVANCE-CIDP 1 teilnahmen, untersuchte die Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität von HYQVIA. Das primäre Ergebnis war die Sicherheit/Verträglichkeit und Immunogenität. Die mediane Dauer der HYQVIA-Behandlung betrug 33 Monate (0 bis 77 Monate) mit einer kumulativen Gesamtnachbeobachtungszeit von 220 Patientenjahren.

Die Ergebnisse stimmten mit dem bekannten Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von HYQVIA überein und es wurden keine neuen Sicherheitsbedenken beobachtet.2 Die wichtigsten Ergebnisse zeigen: Die mediane monatliche Dosis von HYQVIA betrug bei allen Patienten 64 (28,0 bis 200,0) g/4 Wochen. Die mittlere Infusionsdauer pro Dosis HYQVIA betrug 135,5 Minuten. 88,2% der Dosen wurden alle 4 Wochen verabreicht und 92,3% der Dosen wurden über zwei Infusionsstellen verabreicht. HYQVIA wurde von den 3487 verabreichten Infusionen gut vertragen. Bei 3 (0,1%) Infusionen war die Infusionsrate reduziert, sie wurden unterbrochen oder aufgrund von Unverträglichkeit abgebrochen.

Insgesamt wurden bei 89,4% der Patienten unerwünschte Ereignisse (AEs) gemeldet. Nebenwirkungen im Zusammenhang mit HYQVIA wurden bei 60% der Patienten gemeldet. Die meisten unerwünschten Ereignisse waren leicht oder mittelschwer und selbstlimitierend und entsprachen dem bekannten Sicherheitsprofil von HYQVIA.

Die häufigsten AEs pro Infusion (=0,02 Ereignisse pro Infusion) waren Kopfschmerzen, Erythem an der Infusionsstelle, Pyrexie, Übelkeit, Erythem, Pruritus an der Infusionsstelle, Müdigkeit und Schmerzen an der Infusionsstelle. Schwerwiegende unerwünschte Wirkungen, die möglicherweise mit HYQVIA zusammenhängen, traten bei drei Patienten auf (jeweils ein Ereignis): eine Infektion an der Infusionsstelle, eine Verschlimmerung der Migräne und der Fibromyalgie nach der Infusion und eine Verschlimmerung der Herzinsuffizienz, die sich nach der Behandlung zurückbildete. HYQVIA hielt den Krankheitsverlauf bei Patienten mit CIDP stabil.

Bei 13% der Patienten mit verfügbaren Daten kam es während des gesamten Beobachtungszeitraums zu einem Rückfall, was einer annualisierten Rückfallrate von 4,5% entspricht. CIDP ist eine erworbene, immunvermittelte Erkrankung des peripheren Nervensystems, die durch eine fortschreitende, symmetrische Schwäche in den distalen und proximalen Gliedmaßen und eine Beeinträchtigung der sensorischen Funktion in den Extremitäten gekennzeichnet ist. Die Rolle der IG-Therapie bei CIDP ist gut etabliert und wird in den Leitlinien der European Academy of Neurology und der Peripheral Nerve Society aufgrund ihrer breiten immunmodulatorischen und entzündungshemmenden Wirkung als Standardbehandlung für diese komplexe und heterogene Erkrankung angesehen.

Fast ein Viertel aller IG-Therapien wird für die Behandlung der CIDP eingesetzt.