Sequana Medical NV gab positive Ergebnisse der nordamerikanischen POSEIDON-Zulassungsstudie für die alfapump bekannt. alfapump ist ein vollständig implantierbares, drahtlos geladenes, bahnbrechendes Gerät zur Behandlung von rezidivierendem oder refraktärem Aszites aufgrund von Leberzirrhose. Die Daten von 40 Patienten, denen die alfapump in der Pivotal Cohort implantiert wurde, erfüllten alle primären Wirksamkeitsendpunkte der Studie mit statistischer Signifikanz und die primären Sicherheitsendpunktdaten entsprachen den Erwartungen. Diese positiven Daten werden das Unternehmen in die Lage versetzen, einen Antrag auf Pre-Market Approval (PMA) bei der FDA einzureichen, der für H2 2023 geplant ist und die Zulassung der alfapump in den USA unterstützen soll.

Positive Top-Line-Daten von 40 Patienten in der Pivotal-Kohorte: Vierzig Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem Aszites aufgrund von Leberzirrhose wurde die alfapump in der Pivotal-Kohorte der POSEIDON-Studie implantiert. Mehr als ein Drittel dieser Patienten hatte NASH oder eine kombinierte NASH-Ätiologie. Zu den primären Wirksamkeitshypothesen gehören: 1) Das mediane Verhältnis des dreimonatigen Beobachtungszeitraums nach der Implantation (Monat vier bis sechs) (“Beobachtungszeitraum nach der Implantation”) zum dreimonatigen Beobachtungszeitraum vor der Implantation (“Beobachtungszeitraum vor der Implantation”) in Bezug auf die Anzahl der therapeutischen Parazentesen (“TP”) ist kleiner als 0.5 (oder eine mediane Reduktion von mindestens 50%); und 2) mindestens 50% der Patienten erreichen eine 50%ige Reduktion des Bedarfs an TP im gleichen Zeitraum.

Von den 40 Patienten, denen die Alfapump in der Pivotal Cohort implantiert wurde, haben 26 Patienten die Alfapump-Therapie bis zum Tag 180 nach der Implantation abgeschlossen. Bei diesen 26 Patienten sank die Häufigkeit von TP im Beobachtungszeitraum nach der Implantation im Vergleich zum Beobachtungszeitraum vor der Implantation im Median um 100 % (im Mittel um 93 %) und bei 92 % der Patienten sank die Anzahl der TP im gleichen Zeitraum um mindestens 50 %iii. Zur Berechnung der primären Wirksamkeitsendpunkte bei den anderen 14 Patienten, die die Studie vor Ablauf der sechs Monate nach der Implantation verlassen hatten, wurden vordefinierte Imputationsmethoden verwendet.

Von diesen 14 Patienten schieden acht aus Gründen wie Tod oder Rücktritt aufgrund von unerwünschten Ereignissen oder wegen einer Lebertransplantation aus und sechs aus Gründen, die mit dem Alfapump-System, dem Verfahren oder der Therapie zusammenhängen. Der primäre Sicherheitsendpunkt ist die kombinierte Rate von i) offenen chirurgischen Re-Interventionen (die eine Vollnarkose oder Laparotomie erfordern) aufgrund von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit dem Pumpensystem oder zur Wiederherstellung der Pumpenfunktionalität, ii) der Explantation der Pumpe (ohne Ersatz) aufgrund von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit dem Pumpensystem oder iii) des Todes im Zusammenhang mit dem Pumpensystem ab dem Zeitpunkt der Implantation der Pumpe bis sechs Monate nach der Implantation, wie vom Ausschuss für klinische Ereignisse (CEC) entschieden. Es gab sechs primäre Sicherheitsereignisse bei den 40 Patienten der Pivotal-Kohorte, was den Erwartungen des Unternehmens entspricht.

Bei drei der sechs primären Sicherheitsereignisse handelte es sich um Explantationen aufgrund von Wund- oder Hauterosion und bei drei um Explantationen aufgrund von Beschwerden, die von den Patienten gemeldet wurden (alle von den Patienten gemeldeten Beschwerden wurden vom CEC als mittelschwer eingestuft). Zum Zeitpunkt der Analyse des primären Endpunkts traten im Verlauf der POSEIDON-Studie keine unerwarteten unerwünschten Geräteeffekte (UADEiv) auf.