Scholar Rock Holding Corporation gibt Unternehmens-Update und hebt Prioritäten für 2022 hervor
Am 10. Januar 2022 um 13:30 Uhr
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Die Scholar Rock Holding Corporation gab aktuelle Unternehmensinformationen bekannt und wies auf die bevorstehenden Prioritäten für ihre Pipeline-Programme im Jahr 2022 hin. Prioritäten für 2022: Apitegromab ist ein selektiver Inhibitor der Myostatin-Aktivierung, der als potenzielle erste muskelgesteuerte Therapie für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt wird. Robuste Rekrutierung der Phase-3-Studie SAPPHIRE zur Evaluierung von Apitegromab bei Patienten mit nicht-ambulanten Typ-2- und Typ-3-Patienten. Scholar Rock hat die SAPPHIRE-Studie begonnen. Das Studiendesign sieht vor, dass etwa 156 Patienten im Alter von 2-12 Jahren mit nicht-ambulanter SMA vom Typ 2/3 in die Haupt-Wirksamkeitspopulation aufgenommen werden. Die Patienten werden im Verhältnis 1:1:1 randomisiert und erhalten 12 Monate lang entweder Apitegromab 10 mg/kg, Apitegromab 20 mg/kg oder Placebo als intravenöse (IV) Infusion alle 4 Wochen zusätzlich zur SMN-Behandlung. Fortschritt der TOPAZ-Langzeitverlängerung auf zwei Jahre. Mit Stand vom 6. Januar befinden sich noch 55 von 57 Patienten in der Langzeitverlängerungsstudie von Apitegromab bei SMA Typ 2 und 3. Ausweitung der Entwicklungsaktivitäten auf Patienten mit SMA Typ 1 und ambulanter SMA. SRK-181 ist ein potenter und hochselektiver Inhibitor der latenten TGFß1-Aktivierung, der mit dem Ziel entwickelt wird, die primäre Resistenz gegen eine Checkpoint-Inhibitor-Therapie zu überwinden und die Zahl der Patienten zu erhöhen, die von dieser Therapie profitieren können. Fortschritte in Teil B der Phase-1-Proof-of-Concept-Studie DRAGON. Auf der Grundlage der Sicherheits- und Pharmakokinetikdaten aus Teil A der DRAGON-Phase-1-Studie hat Scholar Rock mit dem Teil B der Dosisausweitung der Studie begonnen, in dem SRK-181 in einer Dosierung von 1500 mg alle drei Wochen (Q3W) bei Patienten, die eine zugelassene Anti-PD-(L)1-Therapie erhalten, und in einer Dosierung von 1000 mg alle zwei Wochen (Q2W) bei Patienten, die eine zugelassene Anti-PD-(L)1-Therapie erhalten, geprüft wird. In Teil B werden Patienten in mehreren parallel durchgeführten Proof-of-Concept-Kohorten rekrutiert und dosiert, darunter Urothelkarzinom (UC), kutanes Melanom (MEL), nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC), klarzelliges Nierenzellkarzinom (ccRCC) und andere solide Tumore. In jede Kohorte werden voraussichtlich bis zu 40 Patienten mit verschiedenen lokal fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren aufgenommen, die eine primäre Resistenz gegen die Anti-PD-(L)1-Therapie gezeigt haben. Erste Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit werden für 2022 erwartet.
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Scholar Rock Holding Corporation ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von schweren Krankheiten, darunter neuromuskuläre Störungen, Krebs, Fibrose und Anämie. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens gehört Apitegromab, ein Inhibitor der Aktivierung von latentem Myostatin zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) und zur Behandlung anderer Myostatin-bezogener Erkrankungen. Zu den Produktkandidaten gehört auch SRK-181, ein Inhibitor der Aktivierung des latenten transformierenden Wachstumsfaktors beta-1 (TGF?1) für die Behandlung von Krebserkrankungen, die gegen Anti-PD-(L)1-Antikörpertherapien resistent sind. Das Unternehmen arbeitet an mehreren Antikörperprofilen für die Auswahl von Produktkandidaten, darunter Antikörper, die selektiv die Aktivierung von latentem TGF?1 im Zusammenhang mit einer fibrotischen extrazellulären Matrix hemmen und die eine Störung von TGF?1, das von Zellen des Immunsystems präsentiert wird, vermeiden.