Die Aktien von Sarepta Therapeutics stiegen am Freitag im frühen Handel um 33% auf ein Drei-Jahres-Hoch, nachdem die Genehmigung für eine erweiterte Anwendung die dominierende Position des Unternehmens auf dem Markt für Gentherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zementiert hatte.

Bei den derzeitigen Kursen würde der Marktwert des Unternehmens um fast 4 Milliarden Dollar steigen.

Am Donnerstag erteilte die US-Zulassungsbehörde FDA die traditionelle Zulassung für die Therapie Elevidys für Patienten ab vier Jahren, die laufen können, sowie eine beschleunigte Zulassung für diejenigen, die nicht laufen können.

"Viele Patienten, die jünger als 4 Jahre sind, sind noch nicht diagnostiziert, werden aber in die Zulassung hineinwachsen, so dass sich der DMD-Markt für alle aktuellen und zukünftigen Patienten öffnet, die für eine Behandlung in Frage kommen", sagte Tim Lugo, Analyst bei William Blair.

Angesichts der hohen Nachfrage und der akzeptablen Sicherheit wiesen die Analysten auf Bedenken hinsichtlich der Herstellung und der Versicherungsdeckung für neu hinzukommende Patienten als einschränkende Faktoren hin.

"Wir rechnen nicht mit kurzfristigen Lieferengpässen", sagte Doug Ingram, CEO von Sarepta, in einer Telefonkonferenz mit Investoren und fügte hinzu, dass das Unternehmen nicht beabsichtige, den Preis zu ändern.

Elevidys gehört mit einem Listenpreis von 3,2 Millionen Dollar zu den teuersten Behandlungen der Welt.

Die Umsätze mit der Therapie beliefen sich 2023 auf 200,4 Millionen Dollar und werden in diesem Jahr voraussichtlich auf 1,07 Milliarden Dollar ansteigen, wie aus Daten der LSEG hervorgeht.

DMD ist eine vererbte, fortschreitende Muskelschwunderkrankung, die nach Angaben der National Organization for Rare Disorders mit Sitz in den USA schätzungsweise bei einer von 3.500 männlichen Geburten weltweit auftritt.

Elevidys' könnte jetzt etwa 13.000 Patienten verabreicht werden, das sind fast 90 % der US-Patienten, sagte Kostas Biliouris, Analyst bei BMO Capital.

Die Entscheidung folgt auch der Sorge um einen "harten Kampf" um die traditionelle Zulassung, nachdem die Therapie in einer wichtigen bestätigenden Studie in der Spätphase das Hauptziel verfehlt hat.

Ein hochrangiger Beamter der Behörde, Peter Marks, drängte darauf, dass Elevidys das Etikett "no strings attached" erhält und setzte sich damit über die Empfehlungen hinweg, so RBC Markets Analyst Luca Issi. Die Mitarbeiter der FDA hatten empfohlen, die Erweiterung abzulehnen, da sie keinen Nutzen für bestimmte Patienten sahen, wie Dokumente zeigen.

Der weltweite Markt für die Behandlung von DMD - einschließlich Gentherapien und anderer Medikamente - wird laut ResearchandMarkets.com bis 2034 voraussichtlich auf 11,47 Milliarden Dollar anwachsen.

Biliouris geht davon aus, dass Elevidys die "dominierende" Gentherapie für DMD sein wird und bis 2027 keine Konkurrenz haben wird.

RegenxBio testet eine konkurrierende Gentherapie im frühen bis mittleren Stadium, während die Behandlung von Pfizer kürzlich in einer Studie im späten Stadium gescheitert ist.