SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santheras Omigapil erstmals an Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) verabreicht - alle Patienten für die CALLISTO Studie rekrutiert . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 20. Juli 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass der erste Patient in der CALLISTO Phase-I-Studie zur Evaluierung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Omigapil in kongentialer Muskeldystrophie (CMD) dosiert und die Patientenrekrutierung in die Studie abgeschlossen wurde. Die an den US National Institutes of Health (NIH) durchgeführte Studie wird zudem die Durchführbarkeit von krankheitsrelevanten klinischen Untersuchungen im Hinblick auf ihre Verwendung als Endpunkte in zukünftigen Wirksamkeitsstudien bei CMD-Patienten im Kindes- und Jugendalter erproben. Santhera hat den Wirkstoffkandidaten Omigapil von Novartis einlizenziert und für die Entwicklung bei CMD repositioniert.
Die Studie wird am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) der NIH in Bethesda, Maryland, USA, durchgeführt und wird die Verwendung des Wirkstoffs bei 20 gehfähigen und nicht mehr gehfähigen Patienten im Alter von 5 bis 16 Jahren untersuchen, die von den CMD-Subtypen Ullrich oder MDC1A betroffen sind. Alle Patienten wurden bereits ausgewählt, vorevaluiert und nach dem Zufallsprinzip einer der drei Studienkohorten zugeteilt, in denen sequentiell mit ansteigenden Dosierungen von Omigapil dosiert wird. Nach einer 4-wöchigen Run-In-Phase wird jeder Patient während 12 Wochen mit einer von drei Dosierungen von Omigapil (0,02, 0,08 oder 0,2 mg/kg/Tag) behandelt. Während dieser Zeit wird das pharmakokinetische Profil von Omigapil gemessen und die Atmungsfunktion, Muskelkraft und Motorik der Patienten beurteilt. Um eine möglichst umfangreiche Datenerhebung von beiden Subtyp-Krankheitsformen (Ullrich und MDC1A) zu gewährleisten, wurden jetzt bereits alle Patienten identifiziert und randomisiert, bevor der erste Patient dosiert wurde.
Der erste Patient hat die Anfangsdosis von 0,02 mg/kg/Tag in einer neuen, von Santhera für diese Patientengruppe entwickelten flüssigen Formulierung erhalten. Nach Beurteilung der Pharmakokinetik und der Daten zur Sicherheit in einer abgeschlossenen Kohorte durch ein unabhängiges Data und Safety Monitoring Board (DSMB) wird die Behandlung in den nachfolgenden Kohorten mit ansteigenden Dosisstärken fortgesetzt. Aufgrund des gestaffelten Studieneinschlusses der Patienten wird erwartet, dass die Studie bis Ende 2016 läuft.
"Wir freuen uns sehr über den Beginn dieser Studie mit dem ersten neuen Prüfmedikament (Investigational New Drug) für diese Gruppe von schweren neuromuskulären Erkrankungen, bei denen Kinder von einem letztendlich verheerenden Verlust der Muskelfunktion betroffen sind. Derzeit gibt es keine Behandlung, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten kann", erklärte Carsten Bönnemann, MD, Senior Investigator der NINDS Neuromuscular and Neurogenetic Disorders of Childhood Abteilung und Leitender Prüfarzt dieser Studie. "Um die Erhebung von möglichst umfangreichen Daten von Patienten mit sowohl Ullrich oder MDC1A Subtypen von CMD sicherzustellen, wurden alle Patienten vor der ersten Dosisgabe identifiziert und randomisiert."
"Wir sind sehr stolz auf unsere Zusammenarbeit mit dem NIH bei der Entwicklung von Omigapil für CMDs", hob Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer von Santhera hervor. "Wir sind den Patienten und ihren Familien dankbar für ihre grossen Anstrengungen, um an CALLISTO, der ersten klinischen Studie mit einem neuen Prüfmedikament in dieser Gruppe von neuromuskulären Erkrankungen, teilzunehmen."
Über kongenitale Muskeldystrophien
Kongenitale Muskeldystrophien (CMD) umfassen verschiedene erbliche neuromuskuläre Krankheiten, die alle zu progressivem Muskelschwund führen. Schwere Formen verursachen bereits bei Neugeborenen oder jungen Kindern eine lebensbedrohliche und fortschreitende Schlaffheit der Muskulatur, die klinisch als «floppy infant syndrome» bezeichnet wird. Krankheitsbedingte Begleiterscheinungen wie Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und Atemnot führen zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit in jungen Jahren und reduzierter Lebenserwartung. Derzeit ist kein Medikament zur Behandlung zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Therapeutische Massnahmen beschränken sich auf Atmungsunterstützung und orthopädische Chirurgie für Skoliose sowie Nahrungsergänzung um Mangelernährung zu vermeiden.
Über Omigapil
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera hat den ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff exklusiv zur Entwicklung in kongenitalen Muskeldystrophien einlizensiert. Präklinische Studien in krankheitsrelevanten Modellen haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten Zelltod (Apoptose) hemmt, Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen verringert. Gleichzeitig verbessern sich motorische Aktivitäten und die Lebenserwartung. Santhera prüft Omigapil im Rahmen einer Prüfgenehmigung, welche das Unternehmen von der US Food and Drug Administration erhalten hat.
Omigapil hat Orphan-Drug-Designation für CMD in der EU und den USA.
Über CALLISTO
CALLISTO (Congenital Muscular Dystrophy Ascending Multiple Dose Cohort Study anaLyzing Pharmacokinetics at three dose Levels In Children and Adolescents with assessment of Safety and Tolerability of Omigapil) ist eine Phase-I-Studie an Patienten mit kongentialer Muskeldystrophie. Die CALLISTO Studie wird finanziell unterstützt von einer öffentlich-privaten Partnerschaft, welcher unter anderem zwei Patientenorganisationen, die US-amerikanische Cure CMD und die Schweizerische Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten, sowie EndoStem, ein Projekt des 7. EU-Rahmenprogramms, angehören. Weitere Details zur Studie sind verfügbar unter www.clinicaltrials.gov:
http://www.clinicaltrials.gov (Identifier NCT01805024).
Über das NINDS
Das National Institute of Neurological Disorders and Stroke (www.ninds.nih.gov:
http://www.ninds.nih.gov) ist die führende US-amerikanische Förderinstitution zur Erforschung des Gehirns und des Nervensystems. Die Mission des NINDS ist es, grundlegende Erkenntnisse über Hirn und Nervensystem zu erarbeiten und dieses Wissen einzusetzen, um Beeinträchtigungen durch neurologische Erkrankungen zu mindern. Die National Institutes of Health (NIH), die nationale medizinische Forschungsinstitution der USA, umfasst 27 Institute und Zentren und gehört zum U.S. Department of Health and Human Services (Ministerium für Gesundheitspflege und Soziale Dienste der Vereinigten Staaten). Die NIH ist die wichtigste Behörde zur Durchführung und Förderung der Grundlagen-, klinischen und medizinischen Forschung und untersucht Ursachen, Behandlungs- und Heilmethoden für verbreitete und seltene Krankheiten. Weitere Informationen zur NIH und ihren Programmen sind verfügbar unter www.nih.gov:
http://www.nih.gov.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone®/Catena® zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien. Im Juni 2015 empfahl der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) in Europa die Zulassung von Raxone® zur Behandlung von LHON. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com:
http://www.santhera.com.
Raxone® und Catena® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com:
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Eva Kalias, Vio Consult
Telefon +41 78 671 98 86
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Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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