Sage Therapeutics, Inc. gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA Sage-718 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für die Behandlung der Huntington-Krankheit erteilt hat
Am 18. Oktober 2023 um 12:30 Uhr
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Sage Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) SAGE-718 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) erteilt hat. SAGE-718 befindet sich in der Entwicklung als potenzielle orale Therapie für kognitive Störungen, die mit einer Dysfunktion des NMDA-Rezeptors einhergehen. Der Orphan-Drug-Status wird vom FDA Office of Orphan Products Development verliehen, um Unternehmen bei der Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien zur Behandlung seltener Krankheiten und Störungen zu unterstützen und zu fördern.
Im Rahmen des Orphan Drug Act kann die FDA Zuschüsse zu den Kosten für klinische Studien, Steuervorteile, FDA-Gebührenvorteile und die Möglichkeit einer siebenjährigen Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten für das Medikament in der Orphan-Indikation nach der Zulassung durch die FDA gewähren. Die Genehmigung eines Antrags auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden ändert nichts an den üblichen regulatorischen Anforderungen und Verfahren zur Erlangung der Marktzulassung. SAGE-718 hatte zuvor von der FDA die Fast Track Designation für Huntington und von der Europäischen Arzneimittelagentur die Orphan Drug Designation für Huntington erhalten.
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Sage Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen hat zwei von der FDA zugelassene Medikamente zur Behandlung von postpartalen Depressionen entwickelt und treibt eine robuste Pipeline zur Deckung ungedeckter Bedürfnisse im Bereich der Gehirngesundheit voran. Das Unternehmen zielt auf Krankheiten und Störungen des Gehirns in der klinischen Entwicklung und in der frühen Phase seiner Pipeline ab. Sein Produkt ZURZUVAE dient der Behandlung von postpartalen Depressionen (PPD) bei Erwachsenen. ZURZUVAE ist ein neuroaktives Steroid, das ein positiver allosterischer Modulator von GABA-Rezeptoren ist und sowohl auf synaptische als auch extra-synaptische GABA-Rezeptoren abzielt. Sein Produkt ZULRESSO (Brexanolon) CIV Injektion ist für die Behandlung von PPD bei Personen ab 15 Jahren bestimmt. Das Unternehmen entwickelt auch ein Portfolio anderer neuartiger Wirkstoffe, die auf GABA-Rezeptoren abzielen, darunter SAGE-324, ein neuartiger positiver allosterischer Modulator des GABAA-Rezeptors, der für die chronische orale Einnahme vorgesehen ist. Der zweite Schwerpunkt der Entwicklung sind neuartige Wirkstoffe, die auf den NMDA-Rezeptor abzielen.
Sage Therapeutics, Inc. gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA Sage-718 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für die Behandlung der Huntington-Krankheit erteilt hat