CHMP gibt nach erneuter Prüfung negative Stellungnahme zur Verlängerung der bedingten Marktzulassung für Translarn (Ataluren) ab
Am 25. Januar 2024 um 22:05 Uhr
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PTC Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) im Anschluss an das Verfahren zur erneuten Prüfung der bedingten Marktzulassung von Translarna (Ataluren) eine negative Stellungnahme abgegeben hat. Gemäß den europäischen Vorschriften hat die Europäische Kommission 67 Tage Zeit, das Gutachten anzunehmen. Translarna (Ataluren), das von PTC Therapeutics entdeckt und entwickelt wurde, ist eine Therapie zur Wiederherstellung von Proteinen, die die Bildung eines funktionierenden Proteins bei Patienten mit genetischen Störungen aufgrund einer Nonsense-Mutation ermöglichen soll.
Patienten mit Duchenne können bereits im Alter von 10 Jahren die Fähigkeit zu gehen verlieren (Verlust der Gehfähigkeit), gefolgt vom Verlust des Gebrauchs ihrer Arme. Duchenne-Patienten erleiden später lebensbedrohliche Lungenkomplikationen, die eine Beatmungshilfe erforderlich machen, und Herzkomplikationen in ihren späten Teenager- und 20er-Jahren.
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PTC Therapeutics, Inc. ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugute kommen. Das Unternehmen verfügt über ein diversifiziertes therapeutisches Portfolio, das mehrere kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien umfasst, darunter Entdeckungs-, Forschungs- und klinische Stadien, die sich auf die Entwicklung neuer Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche für seltene Krankheiten im Bereich der Neurologie und des Stoffwechsels konzentrieren. Es hat zwei Produkte, Translarna (Ataluren) und Emflaza (Deflazacort), zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung. Upstaza, eine Gentherapie zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Amino-Decarboxylase (AADC), einer seltenen Störung des zentralen Nervensystems (ZNS). Tegsedi und Waylivra sind für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt. Evrysdi, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).