Precision BioSciences, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen am 13. November 2023 auf der American Association for the Study of Liver Diseases? (AASLD) The Liver Meeting, das in Boston, MA, stattfindet, vorstellen wird. Das Poster hebt präklinische Daten hervor, die zeigen, dass PBGENE-HBV in der Lage ist, cccDNA zu eliminieren und die DNA des Hepatitis-B-Virus (HBV) zu inaktivieren, was eine weitere Untersuchung als potenziell kurative Behandlung für chronische Hepatitis B (CHB) rechtfertigt.

Auf der Grundlage von Daten, die am 13. November 2023 in einem nicht-menschlichen HBV-Modell vorgestellt werden sollen, war die ARCUS-Nuklease gut verträglich und zeigte ein virales Engagement von bis zu 99%, das als Prozentsatz der viralen DNA definiert ist, die nach der Behandlung entweder eliminiert oder inaktiviert wird. Der endgültige klinische Nuklease-Kandidat zeigte kein nachweisbares Off-Target-Editing bei Dosen, die das On-Target-Editing maximierten. In mehreren HBV-Krankheitsmodellen zeigte PBGENE-HBV die Fähigkeit, virale Marker zu hemmen und cccDNA in HBV-infizierten primären menschlichen Leberzellen zu eliminieren.

Diese Daten werden durch ein hohes Maß an viraler Aktivität und eine 95%ige Reduzierung des Hepatitis-B-Oberflächenantigens (HBsAg) in einem episomalen HBV-Mausmodell bestätigt. Schließlich teilte das Unternehmen Daten aus einem transgenen HBV-Mausmodell mit, die zeigen, dass PBGENE-HBV auch nach Beendigung der Behandlung mit Nukleos(t)ide-Analoga zu einer anhaltenden Reduzierung der HBV-DNA führt.