Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

    Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit PXT3003 zur
Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

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Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit
PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

16.03.2017 / 17:56
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Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit
PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

Paris, Frankreich, 16. März 2017, 17:45 Uhr MEZ - Pharnext SA (FR00111911287
- ALPHA), ein französisches biopharmazeutisches Unternehmen, das ein
Portfolio weit fortgeschrittener Produkte fur die Behandlung
neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt, gab heute den Einschluss der
ersten beiden Patienten in die am La Timone University Hospital (Marseille,
Frankreich) durchgeführte internationale Phase-3-Verlängerungsstudie
PLEO-CMT-FU mit PXT3003 bekannt. PXT3003 ist die führende PLEODRUGTM von
Pharnext zur Behandlung von Patienten mit leichter bis mäßiger
Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A), einer seltenen und den
Patienten beeinträchtigenden erblichen peripheren Neuropathie, für die
bisher keine zufriedenstellenden zugelassenen Therapien zur Verfügung
stehen.

Das Phase-3-Entwicklungsprogramm mit PXT3003 besteht aus zwei
internationalen Studien:

  * PLEO-CMT: eine pivotale, multizentrische, randomisierte, doppelt
    verblindete, placebo-kontrollierte, Phase-3-Studie mit adaptivem
    Studiendesign, die über eine Dauer von 15 Monaten durchgeführt wird und
    im Dezember 2015 initiiert wurde. Im November 2016 empfahl das
    unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) nach einer Überprüfung
    der Sicherheitsdaten von 100 Patienten, welche mindestens drei Monate
    der Studienbehandlung durchlaufen hatten, die PLEO-CMT Studie wie
    geplant weiterzuführen. Die Rekrutierung von Patienten wurde im Dezember
    2016 mit 323 Patienten an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada
    abgeschlossen. Die Topline-Ergebnisse der PLEO-CMT-Phase-3-Studie werden
    für das zweite Quartal 2018 erwartet. Diese Daten, vorausgesetzt sie
    sind positiv, werden die Grundlage für den Zulassungsantrag zur
    Einreichung bei den Zulassungsbehörden in Europa und den USA bilden.

  * PLEO-CMT-FU: eine multizentrische, doppelt verblindete, neunmonatige
    Phase-3-Folge- und -Verlängerungsstudie, die darauf ausgerichtet ist,
    die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 zu bewerten.
    Diese Studie wird Patienten einschließen, welche die laufende
    Phase-3-PLEO-CMT-Studie vollständig durchlaufen haben. Patienten, die
    während der PLEO-CMT-Studie PXT3003 erhielten, werden die Therapie mit
    der Substanz in der zuvor gewählten Dosierung auch während der
    PLEO-CMT-FU Studie beibehalten. Patienten aus der Placebogruppe werden
    mit Eintritt in die Verlängerungsstudie auf eine von zwei aktiven
    Dosierungen mit PXT3003 zufällig verteilt. Die Topline-Ergebnisse der
    PLEO-CMT-FU-Studie werden voraussichtlich im zweiten Quartal 2019
    vorliegen.


Pharnext plant eine Marktzulassung für PXT3003 in Europa und den USA im
ersten Quartal 2019 zu beantragen. Die langfristigen Sicherheitsdaten aus
der PLEO-CMT-FU Studie würden den Aufsichtsbehörden dann im Laufe ihrer
Überprüfung des Antrags auf Marktzulassung nachgereicht. In der Folge sollte
die Marktzulassung von PXT3003 planmäßig in der zweiten Jahreshälfte 2019
erfolgen.

PXT3003 ist eine in einer festgelegten niedrigen Dosierung oral
verabreichte, synergistische Kombination von (RS)-Baclofen,
Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol, die unter Verwendung von Pharnexts
Forschungs- und Entwicklungsplattform PLEOTHERAPYTM entwickelt wurde. Im
Jahr 2014 hat PXT3003 sowohl für Europa als auch die USA die Orphan Drug
Desgnation (Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die
Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bei Erwachsenen
erhalten.

"Der Start dieser zweiten internationalen Phase-3-Studie markiert einen
wichtigen Meilenstein für das gesamte klinische Entwicklungsprogramm mit
PXT3003, da sie das langfristige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von
PXT3003 bestätigen soll", sagte René Goedkoop, M.D., Chief Medical Officer
von Pharnext. "Dieser Fortschritt unterstreicht einmal mehr die Fähigkeit
unseres klinischen Teams, klinische Ergebnisse fristgerecht zu liefern und
bringt uns gleichzeitig dem Ziel einen Schritt näher, PXT3003 als
Behandlungsoption für Patienten mit CMT1A, denen heute ausschließlich
unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, zu etablieren."


Kontakte:

   Pharnext Pierre Schwich
   Chief Financial Officer
   [1][e-mail]
   m [phone]
   1.
   mailto:investors@pharnex
   t.com
   Investors Relations         Investors             Financial
   (Europe) MC Services AG     Relations (U.S.)      Communication
   Anne Hennecke               Stern Investor        (France) NewCap Julie
   [1]anne.hennecke@mc-serv    Relations, Inc.       Coulot
   ices.eu [phone]      Sarah McCabe          [1][e-mail]
   22  1.                      [e-mail]     [phone]
   mailto:anne.hennecke@mc-    [phone]       1.
   services.eu                                       mailto:pharnext@new
                                                     cap.eu
   Media Relations (Europe)    Media Relations
   ALIZE RP Caroline           (U.S.) Russo
   Carmagnol Margaux           Partners Tony
   Pronost                     Russo, Ph.D.
   [1][e-mail]     Victoria Meissner,
   [phone].    M.D.
   mailto:%2520                [1]tony.russo@russ
                               opartnersllc.com
                               [2]victoria.meissn
                               er@russopartnersll
                               c.com +1
                               212-845-4251 +1
                               646-942-5627  1.
                               mailto:tony.rus
                               so@russopartnersll
                               c.com 2.
                               mailto:victoria.
                               meissner@russopart
                               nersllc.com
Über CMT1A

Charcot-Marie-Tooth (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblich bedingter,
progressiver, chronischer peripherer Neuropathien. Die häufigste Form, CMT
Typ 1A (CMT1A), gilt als Orphan-Erkrankung und betrifft mindestens 125.000
Personen in Europa und den USA. Die für CMT1A verantwortliche genetische
Mutation ist eine Verdopplung des Gens PMP22, welches ein peripheres
Myelin-Protein kodiert. Die Überexpression dieses Gens bedingt den Abbau der
neuronalen Myelinscheide und damit Nervenfunktionsstörungen, die wiederum
eine Leitungsstörung des Nervs nach sich ziehen. Infolge des Abbaus
peripherer Nervenzellen leiden Patienten unter einer fortschreitenden
Muskelatrophie in Beinen und Armen, die zu Problemen beim Gehen und Laufen
sowie Gleichgewichtsstörungen und einer anormalen Handfunktion führen.
Mindestens fünf Prozent aller CMT1A-Patienten sind mit fortschreitender
Erkrankung auf einen Rollstuhl angewiesen. Darüber hinaus können leichte bis
mäßige sensitive Störungen auftreten. Die ersten Symptome treten häufig
während der Pubertät auf und nehmen dann mit fortschreitendem Alter der
Patienten zu. Bislang existieren keine zugelassenen Medikationen zur Heilung
oder symptomatischen Therapie der Erkrankung, und die einzige
Behandlungsoption besteht in unterstützender Betreuung durch orthopädische
Hilfsmittel, Beinstreben und physio- oder ergotherapeutische Therapien oder
Operationen.


Über die PLEO-CMT- und die PLEO-CMT-FU-Phase-3-Studien
Die PLEO-CMT-Studie ist eine pivotale, multizentrische, randomisierte,
doppelt verblindete, placebo-kontrollierte, dreiarmige Phase-3-Studie, die
im Dezember 2015 initiiert wurde und 323 Patienten mit leichter oder mäßiger
CMT1A an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada einschließt. Die
Diagnose von CMT1A wurde genetisch anhand des Nachweises der Verdopplung des
Gens PMP22 bestätigt. Über eine Zeitspanne von 15 Monaten wird Pharnext die
Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von
PXT3003 sowie Placebo parallel in den entsprechenden Patientengruppen
vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunktes bewertet:
Die Veränderung im ONLS-Score nach zwölf beziehungsweise 15 Monaten
Behandlungsdauer soll die Verbesserung des Behinderungsgrades infolge der
Einnahme von PXT3003 feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre
Parameter wie funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert.

PLEO-CMT-FU ist eine internationale, multizentrische, doppelt verblindete
Phase-3-Folge- und Verlängerungsstudie, die über eine Dauer von neun Monaten
durchgeführt wird und im März 2017 initiiert wurde. Das Ziel der Studie ist
es, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 zu bewerten.
Alle randomisierten Patienten, die die laufende primäre PLEO-CMT Studie
abgeschlossen haben (genauer gesagt, eine 15-monatige doppelt verblindete
Behandlung mit PXT3003 in zwei aktiven Dosierungen oder Placebo), werden
dazu eingeladen, die Therapie mit PXT3003 in der neun Monate dauernden
Verlängerungsstudie fortzusetzen oder zu beginnen. Patienten, die in der
ersten Studie PXT3003 erhalten hatten, werden in der PLEO-CMT-FU-Folgestudie
bei gleichbleibender Dosierung weiterbehandelt werden. Die Patienten, die
ein Placebo erhielten, werden auf eine der beiden aktiven
PXT3003-Dosierungen randomisiert verteilt.

Weitere Informationen über die klinischen PLEO-CMT-Studien finden Sie unter
(U.S. NIH ClinicalTrials.gov website):
PLEO-CMT-Studie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759
PLEO-CMT-FU-Studie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03023540


Über Pharnext
Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten im
fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von renommierten
Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem
Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext ist spezialisiert
auf neurodegenerative Erkrankungen und hat zwei Leitprodukte in der
klinischen Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan in einer
internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth
Neuropathie Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA
erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer Phase-2-Studie zur
Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist ein Pionier einer neuen
Form der Wirkstoffentwicklung namens PLEOTHERAPYTM. Die Gesellschaft
identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen mit neu
positionierten Medikamenten in niedriger Dosierung. Diese PLEODRUGTMs bieten
eine Reihe wesentlicher Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und Patentschutz;
eine Reihe von Gebrauchsmusterpatenten ("Composition of Matter") wurden
bereits erteilt. Die Gesellschaft wird von einem wissenschaftlichen Team von
Weltrang unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext (Alternext) Stock Exchange in Paris (ISIN:
FR00111911287) gelistet.

Weitere Informationen können unter www.pharnext.com abgerufen werden.


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